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中国制药行业在2015年发生了广泛而又深刻的变革，让人震撼而又略感不知所措，比如仿制药一致性评价继续深化（药品一致性评价有哪些传说？），药监新政接连而至（深度窥察2015中国药品监管政策风暴），临床自查轰轰烈烈（崩盘 · 药企潮水般撤回品种！），生物等效性试验备案水落石出（【重磅解读】生物等效性试验备案制12月1日正式实施，你准备好了吗？），加强审评沟通交流呼之欲出（别人家的孩子都怎么跟CDE沟通的？），儿童药优先审评言之无物（儿童药优先审评：机会 or 鸡肋？）……大家见面第一句话就是互问“过得好吗？”，嗨……马上2016年了，还能更差吗？ 国内的气氛很压抑，国外的情形如何？除了已经刷屏的肿瘤免疫疗法、辉瑞并购Allergan、坏小子Martin Shkreli被捕和即将刷屏的FDA年度审批新药数量平历史记录外，你还知道些什么？今天我们用5个关键词带你领略这一年全球生物制药行业的风采！ 药 品 价 格 药品价格所引来的关注贯穿了2015年的始终，而且比往年都要热闹一些。丙肝药Sovaldi和Harvoni在一路相随的指责声中仍然卖到了140亿美元（今年前9个月），说明患者对这种里程碑药物存在刚需，而政府和医保支付方对Gilead的强势并无太大办法。Turing制药公司CEO Martin Shkreli将专利过期老药Daraprim的价格从13.5美元野蛮提升至750美元的做法更招人反感，随着美国药房决定使用1美元的替代药和Martin Shkreli因为金融诈骗东窗事发而被FBI逮捕，Martin Shkreli上演的闹剧终于告一段落（如何给药品定价才能被说成是“业界良心”？）。年度最差CEO之一的Michael Pearson也是在药品价格问题上不断“犯上作乱”和挑逗美国政府的神经（2015年全球“最差”生物制药公司CEO）。除了因为两款皮肤病药物价格飙涨被JAMA皮肤病学杂志发文指责外（美国皮肤病药物价格相比2009年增长400%），Valeant还一直坚持“收购-垄断-涨价”的商业运营思路，并扮演与药房勾结的恶黑角色，由此招来美国国会、美国证券交易委员会和加拿大司法部的调查。 当然，英国NICE以药品性价比不高为由拒绝采用各大药企新药的戏码几乎每天都在上演（国外的“1.1类新药”进不了医保是种什么体验？）。更为值得关注的还是美国临床肿瘤学会（ASCO）今年6月在JCO上发表了一个“癌症药物价值框架”，帮助临床医生和美国药房福利管理机构Express Scripts为癌症药物打分，以应对日益增长的癌症药物价格 。 交 易 并 购 近几年，全球制药企业大并购频繁发生的一大驱动力就是通过税收倒置来合理避税，诸多美国制药企业通过并购将公司总部前往税收更低的国家。虽然交易并购年年有，但辉瑞今年以1600亿美元收购Alllergan，创下制药企业并购史纪录还是值得我们将“交易并购”列为2015的制药工业关键词之一。华盛顿的一些政客还在呼吁以阻止辉瑞和Allergan的交易，美国政府也在考虑修改现行税法以提高今后税收倒置交易的成本，这或许可以避免礼来、Gilead、Amgen等巨头轻松松把总部迁往海外，对Pfizer-Allergan交易的落实则影响不大（制药公司 VS 生物技术公司：复苏还是泡沫？）。 除了企业之间发生的并购，制药企业为了壮大管线产品实力而进行的药品及技术类交易也是不遗余力（2015全球重磅药品交易大盘点），更别提花3.5亿美元买来一张优先审评券这种令人发指的行为了（FDA优先审评券大揭秘：诺华最悲剧，赛诺菲最会玩！）。 超 标 签 用 药 多年来，FDA不遗余力地向制药企业灌输“超标签推广药品是严重冲撞监管规则”的理念。2012年，美国联邦上诉法院依照第一修正案驳回了对Orphan Medical公司（现Jazz制药）一名医药代表超标签推广药品的指控，让制药行业格外期待FDA在严格禁止超标签推广药品这一政策有所松动，但是此后几年这方面并无任何突破。 今年5月，爱尔兰制药公司Amarin正式向联邦法庭状告FDA，认为FDA禁止讨论Vascepa（二十碳五烯酸乙酯）药品标签以外的适应症信息违反了第一修正案赋予公民的言论自由权利，导致Amarin无法与临床医生及患者分享“正确和非误导（truthful and non-misleading）”信息。Vascepa仅被FDA批准与饮食联用以降低高甘油三酯血症（TG≥500mg/dL）患者的TG水平，Amarin认为 FDA禁止其宣传Vascepa可降低高甘油三酯患者TG水平和降低冠脉疾病风险的做法侵犯了公民的言论自由权。8月6日，联邦法庭判Amarin胜诉。 Amari所获得的“史无前例”的胜利或许可以视为FDA在管理药品超标签推广方面的一个转折点。Pacira 制药公司的术后镇痛药Exparel 在2012年仅被批准用于囊肿切除术及痔切除术后的疼痛治疗，FDA在2014年9月向 Pacira 制药公司公司发出警告，认为其将Exparel 推广用于各种类型的手术。Pacira 随之援引第一修正案的言论自由权起诉FDA。双方最终在12月16日达成和解，Exparel的销售限制被解除，药品标签更改为可用于任何术后部位镇痛。 FDA的态度会如何转变还不得而知，但2015年的这两起事件绝对会促使FDA反思如何监管药企超标签推广“正确及非误导信息”的行为。 生 物 类 似 物 在对待生物类似物这一问题上，欧盟比美国显得更为开放一些。早在2013年9月，欧盟就批准了第一个生物类似物——Hospira仿制强生/默沙东自身疾病药物Remicade（英夫利昔单抗）的Inflectra。对于全球最大的药品市场美国，虽然2014年8月FDA也曾暂定批准礼来/勃林格的Lantus仿制药（疗效比Lantus还好的长效胰岛素peglispro，怎么在III期被礼来放弃了？），但真正意义上的第一个生物类似物应该是FDA在2015年3月批准的诺华旗下Sandoz公司仿制Amgen的重磅化疗辅助用药非格司亭。Amgen 11月26日还向FDA提交了全球最畅销药物Humira的首个生物类似物ABP 501的上市申请。 FDA对生物类似物敞开怀抱意味着生物类似物的春天来了……随着非格司亭、甘精胰岛素、依那西普、阿达木单抗等生物类似物陆续上市和提交上市申请，2016年以后生物类似物将在全球药品市场发挥越来越重要的作用（中国单抗药物研发及申报趋势）。 创 新 政客和大众媒体在诟病生物制药企业唯利是图的时候，最容易遗忘的一件事情就是制药企业在利益驱动下为医学带来的突破性进展。大型制药企业（如BMS和默沙东）在肿瘤免疫疗法的推进中发挥了关键作用，2015年生物技术公司则被普遍视为医药行业技术创新的主力军（“肿瘤免疫治疗”竞赛中掉队的罗氏，原来在玩第2代CAR-T疗法？）。 在过去的12个月，包括CAR-T细胞疗法、基因疗法在内的一系列肿瘤免疫治疗新技术取得了重大进展，向大家展示了很多新技术用于血液肿瘤的实际临床数据（CAR-T大揭密： 一文读懂全球CAR-T疗法研发格局！）。2015年还让人感到眼花缭乱的是号称“魔法剪刀”的CRISPR基因编辑技术，基于这种技术创建的新公司CRISPR Therapeutics已经拜耳、诺华等大巨头的青睐。 尽管仍有质疑，但这些新技术的缓慢、波动式发展仍然给大家证明了创新才是医学进步的不竭动力。 —【医药魔方】— 以数据揭示医药行业 | 思想·创意·严谨 | |
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