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邱立新，就职于复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科。主要从事胃癌、肠癌等恶性肿瘤的化疗、靶向治疗、免疫治疗和研究。创办了肿瘤科普公众号“邱立新医生（qiulixinyisheng）”。 在International Journal of Cancer、European Journal of Cancer等发表SCI论文65篇，累计影响因子约300 分，其中第一或并列第一作者SCI论文40篇，累计影响 因子约180分。副主编《赢在论文*术篇》、参编《实用循证医学方法学》。负责国家自然科学基金、中国临床肿瘤学科学基金等。获得教育部科技进步二等奖、上海市医学科技进步奖三等奖、上海医学院首届青年学者论坛二等奖等 。 临床试验≠小白鼠， 关于临床试验，邱医生有话说 1747年5月20日，苏格兰海军军医James Lind进行了著名的坏血病临床试验，开创了临床试验的先河。为纪念这一历史性事件，欧洲临床研究基础网络(ECRIN)联合美国和加拿大，提议将每年的5月20日定为国际临床试验日。在2005年，世界卫生组织在布鲁塞尔举行了第一个国际临床试验日，此后每年举办活动以引起公众重视临床研究的方法和挑战。 目前的所有临床药物上市之前，往往要经过临床试验的验证。不过，很多受试者都会关心药物临床试验的风险问题。那么，临床试验是什么意思？药物临床试验受试者安全吗？临床试验是不是就是拿患者作为试验的小白鼠呢？临床试验是不是副作用很多？临床试验会不会耽误病情的治疗呢？今天，邱医生就给大家科普一下到什么是临床试验。让更多患者及家属了解临床试验的意义，作为患者，到底能从临床试验里有哪些获益？  临床试验是指将一种或多种健康相关干预措施施加于参试者或人群以评估其有效性和安全性的研究。未上市的新治疗手段虽然在动物身上已经进行试验（即临床前研究）确认了其有效性和安全性，但鉴于人和动物的差异，还需在人体做进一步的试验（即临床试验），以确认其安全性和有效性，从而找到预防、诊断和治疗疾病的最佳方案。总结来说，药物临床试验是用来研究药物的有效性、安全性和质量等问题，以考察其能否上市用于特定人群的临床试验。 临床试验安全吗？ 在合格的临床试验里，药物的设计、生产、仓储运输都是有规可依，有据可循的；药物的疗效和安全性设计也往往是科学、严谨的。而规范的药物临床试验基本原则则可以在一定程度上保护患者。 药物临床试验主要遵循三大基本原则如下： 1、伦理道德原则：依据赫尔辛基宣言，此宣言也是所有临床试验需要遵守的第一原则，在任何时候保护受试者的安全和权益都是临床试验的首要任务； 2、科学性原则：临床试验依据临床前试验资料，试验方案设计科学、观察指标和疗效判断、安全性评价科学，符合统计学原则； 3、法规原则：临床试验应符合药物临床试验质量管理规范（GCP）和现行的相关管理法规； 临床试验是所有新药上市销售前必须经过的正规科学流程，是在《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》《药物临床试验质量管理规范》等国家法律法规的要求下开展的，只有当证实新药对病人确实安全有效后，才能够获得国家药品监督管理局批准上市。 这是所有患者最大的疑问。我可以很负责地回答，绝对不是小白鼠！所有的新药在进入临床试验前，早已经过动物实验。一个临床试验的设计，首要考虑的就是必须符合伦理要求。也就是说，开展某一试验必须以不损害患者的利益为前提，否则这个试验就不能被伦理委员会通过而开展。并且临床试验中所采取的治疗方案通常是当前最先进的治疗方法，而且能做临床试验的医院、科室一般都综合实力较强，实施临床试验的过程也有国家各级药品监督管理部门的严格监管。并且整个临床试验期间，患者会获得比普通患者更多的关注，不光有主治医师的医疗服务，还会得到更多专业人员（如药师、研究协调员）的关怀与全程服务。所以受试者绝对不是什么小白鼠，在正规的试验机构采取正确的方式参与临床试验，不仅可以治疗疾病、延长生命，降低经济压力，同时也是为医疗健康事业发展做贡献。 新药临床试验按研究阶段分为I~IV期，期别越往后，代表新药所处的临床研发阶段越成熟、离上市越近，甚至IV期试验已属于上市后的研究了。 I期临床试验主要纳入对常规治疗不再有效的晚期癌症患者，观察新药在人体中的代谢情况和能够耐受的最大剂量等。 II期临床试验一般在可能出现疗效的患者中试用，初步评价药物对这群预期有效患者的治疗作用与安全性，并且为后期临床试验确定最佳用药方案。 III期临床试验则会放宽患者入选标准，目的是进一步验证新药的疗效、不良反应和适应症，最终为注册申请成为上市药品提供充分的依据。 IV期临床试验则是考察新药上市后在更广范的患者中应用的疗效和不良反应等。 为什么会选我参加临床试验呢？ 不是所有同类疾病的患者都可以参加药物临床试验。根据临床试验的分期，每一期都必须符合相应症状和病情的患者，经过医生全面的检查和评估，符合的才能有机会参加。曾经有患者接到参加临床试验的邀请后犹豫不决，后来病情发生变化想再参加时已经不符合试验的要求了，从而丧失了治疗的机会，是十分可惜的。 试验组、对照组是啥？参加哪个？ 如果临床试验设计为随机对照研究，参与的患者可能会被分为两个组，一个是试验组，接受新药的治疗；另外一个是对照组，接受现有的标准治疗。这个分组是随机的，有些还采用了双盲设计，即医生和患者都不知道分到哪一组。这样是为了保证每个受试者都有同等的机会接受新药或者标准治疗，同时在评价疗效时没有偏倚。 但是请患者放心，不管分在哪个组，设计方案都是经过专家们根据已有证据充分论证的，还有由医学专业人员、法律专家及非医务人员组成的独立伦理委员会进行把关，在新药试验阶段不存在哪个好一点的说法。 参加临床试验的利弊？ 利： ①新药临床试验中提供给患者的药物大部分是免费的，这可以一定程度上减轻患者家庭沉重的经济负担。此外，有些临床试验还为受试者提供了不同程度的诊断治疗费用减免或发放补贴，例如药物免费，检查免费，随访的交通补贴，营养补贴，以及试验结束后的药物赠送等。 ②患者参加试验能获得更先进的诊治手段，有利于医学的进步。我国目前的临床试验中，大部分都是一些国外已经确认过疗效的新药对比国内传统的标准治疗，以期能在中国获批上市或者是拓展新的适应症。 ③对于疾病类型较为特殊的患者，尤其那些生命已经受到威胁的患者来说，是可能获得比任何治疗都有效的机会。 ④进行临床试验的一般都是该领域比较权威的专家和医院，参加临床试验的患者可以在住院、检查、治疗和随访方面得到更好的照料与关注，进行规范的治疗和随访。 弊： ②被分到对照组，无法获得最新的治疗方案。但对照组的方案一般是目前最广为接受的治疗方案，不会延误患者的治疗。 参加临床试验有哪些要求？ 1）临床试验不能中途插入，比如你目前正在使用某个治疗，如：化疗、放疗、靶向、免疫、内分泌治疗等进行中，这个时候是不可以参加临床试验的。（必须等目前治疗失败或者不能耐受目前的治疗才可以参加） 2）患者的体能要求，PS 评分 0-1分； 3）查血结果需要符合如下标准： 血常规 血红蛋白HB≥90g/L ，中性粒细胞计数NC≥1.5×109/L，血小板计数PLT≥90×109/L。 肝功能 肝功能基本正常：ALT≤2.5×ULN，AST≤2.5×ULN，TBIL≤1.5×ULN（肝转移患者ALT≤5×ULN，AST≤5×ULN，TBIL≤3×ULN）。肾功能基本正常：肌酐≤1.5×ULN，或当肌酐>1.5×ULN时，内生肌酐清除率>50ml/min。 凝血功能基本正常：INR≤1.5×ULN，APTT ≤1.5×ULN； 4）如果患者有乙肝，要求HBV DNA < 500 IU/mL；（具体以研究中心实验室检测下限值为准） 5）根据RECIST1.1实体瘤疗效评价标准至少有一个可测量病灶，一般I期项目也可接受有可评估病灶的患者； 5）患者有细胞学或者组织学确诊的病理结果； 6）患者不能有严重的、无法控制的伴随疾病，包括活动性感染、心血管疾病（纽约心脏病协会NYHA分级定义的Ⅲ级或Ⅳ级心衰、Ⅱ度以上心脏传导阻滞、过去3个月内发生心肌梗塞、不稳定性心律失常或不稳定性心绞痛、3个月内发生脑梗塞等）或肺部疾病间质性肺炎等； 在哪查询目前的临床试验呢？ 因为目前很多临床试验，基本均在大型的三甲医院进行招募，在基层一点的医院并未能得到普及，如感兴趣，非常欢迎各位与我以及我们临床试验助手联系。目前我们中心参与很多非常好的全球性及全国性的临床试验。如果能有幸入组临床试验，对于患者本人来说无疑是一件好事。   |
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