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2015年2月，欧盟批准了干细胞疗法Holoclar上市。Holoclar是首个用于治疗因物理或化学因素所致眼部灼伤导致的中度至重度角膜缘干细胞缺乏症（LSCO）的干细胞疗法。 近日，北卡罗莱纳州生物技术中心传来喜讯，这款干细胞疗法已经获得了美国FDA的孤儿药认定[1]。 美国FDA的孤儿药资格认定主要针对能安全有效治疗患者数量不超过20万的罕见疾病药物。 这是一项优惠政策，在美国，新药一旦获得FDA的孤儿药认定，将享有临床试验费用免税、免除处方药用户费用，以及药物获批上市后可享有7年的市场独占期，甚至还可能获得一张宝贵的优先审评券。 干细胞疗法Holoclar获得美国FDA的孤儿药认定，这对于美国患者而言无疑是福音。LSCO是一种罕见病，其特征为缺乏角膜缘干细胞，如果不进行治疗，会导致慢性疼痛、灼烧、畏光（强光下的眼睛不适）、炎症、角膜新生血管（眼表疾病常见的病理变化）、间质瘢痕以及视力减少或完全丧失。 临床试验表明，Holoclar能够修复眼部角膜损伤，并改善或解决疼痛、畏光等症状，同时可改善患者的视敏度。 Holoclar又被成为GPLSCD01，由意大利凯西制药（Chiesi Farmaceutici）研发。美国凯西制药（Chiesi USA）是意大利凯西制药公司的全资子公司，致力于实现创新产品的商业化，其科学事务副总裁Alan Roberts在声明中表示，一旦获得FDA批准上市，Holoclar有望成为美国LSCO患者的重要治疗药物。 Holoclar是一种活组织产品，其活性物质为“离体扩增（ex-vivo）的包含干细胞的自体人角膜上皮细胞”[2]，制备时，需要至少1至2平方毫米完好无损的角膜缘，活检后，利用细胞培养技术在体外制备成包含干细胞的角膜上皮细胞片。最终制成细胞片具有再生和修复受损眼睛的潜力，其中，角膜缘干细胞负责角膜上皮的连续再生和维持。通过在眼球重建干细胞储备，Holoclar能够启动正常的角膜细胞生长和维持。 目前，凯西团队正在开展4期临床试验（正在招募中），预计于2020年5月完成。该临床试验由一个试验组组成，受试者将接受眼角膜组织活检，并在眼科检查、血液样本采集、数字成像、心电图、生活质量问卷调查、体检和生命体征评估后，接受Holoclar移植。 随着4期临床试验结果的输出，这款干细胞药物有望在欧盟之外的地区迎来上市喜讯。 参考资料： [1] FDA Grants Orphan Status toChiesi's Cell Therapy for Rare Eye Disease [2] 西方世界首个干细胞治疗产品Holoclar获欧盟批准 声明 |
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