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本文由盛诺一家原创编译 近日，一种罕见且致命的血液疾病的头一款疗法在美国获批，且完全缓解率达53%。这种疾病就是轻链淀粉样变性。在美国，每年约有4500人患此病。 这种病是由于骨髓中的血浆细胞产生淀粉样蛋白沉积，然后在重要器官积累，特别是心脏、肾和肝脏，最终导致器官功能障碍。疾病诊断往往不及时，约30%的患者在确诊头一年内死亡。 而此次获批的新疗法，就是皮下注射达雷木单抗，联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松。这种药物联合一般用于治疗多发性骨髓瘤。 获批依据： 美国FDA是基于3期ANDROMEDA研究的血液学完全缓解结果，加速批准了达雷木单抗治疗轻链淀粉样变性。 “对于这类罕见疾病患者，这次获批是非常重要的里程碑事件。”淀粉样变性研究联盟的创始人Isabelle Lousada说道。“遗憾的是，大多数轻链淀粉样变性的患者都在初次症状出现的一年后才诊断出来，而此时这些患者可能已经出现器官功能障碍甚至衰竭。 “我相信此次获批能提高人们对这种致命疾病的认识，并且为轻链淀粉样变性患者带来新的希望。” 3期ANDROMEDA的阳性结果在欧洲血液学会25届年会上进行了报道。 研究显示，相比单用硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松的方案（简称VCd方案），在VCd方案中加入达雷木单抗，显著提高了血液学缓解率，并且延缓了器官恶化的时间。 “这对轻链淀粉样变性患者来说是巨大的进步，”Mayoclinic的Morie A. Gertz医生评价道。他没有参与这项试验。“在血液学缓解方面，加入达雷木单抗活性很高，将改变新诊断轻链淀粉样变性患者当前的治疗。” 试验详情： ANDROMEDA是一项正在进行的随机开放标签研究，纳入了388名没接受过治疗的患者，并且有可测量的血液学病灶，且有1个或以上器官受累。 约37%的患者因淀粉样变性有严重的心功能障碍（III期），40%的患者为II期，23%的为I期。患者被随机分为两组，一组接受皮下注射达雷木单抗联合VCd方案，另一组为VCd单用。 研究的主要终点的总体的血液学完全缓解率。中位随访11.4个月，达雷木单抗组有53%的患者取得完全缓解，而对照组只有18%。 在无主要器官恶化生存率方面，也是达雷木单抗组更高。其他指标方面也是达雷木单抗组更好，如6个月心脏缓解率上，达雷木单抗组为42%，而对照组为22%；在6个月肾脏缓解率上，达雷木单抗组54%，而对照组为27%。 安全性数据与之前在达雷木单抗和VCd治疗中观察到的一致。常见的3或4级治疗相关的不良事件包括淋巴细胞减少、肺炎、腹泻、充血性心力衰竭、中性粒细胞减少、晕厥和外周水肿。 达雷木单抗暂时没有获批治疗伴有NYHA分级为IIIB 、IV的心脏疾病，梅奥分期IIIB的轻链淀粉样变性患者，也不推荐使用，除非在临床试验中使用。 来源： 本文编译自medscape官网发布的《FDA Approves First and Only Treatment for AL Amyloidosis》，原文链接： https://www./viewarticle/944380 |
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