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赛诺菲痛砍8.45亿美元基因治疗项目,为非中枢神经系统疾病研究铺路

 医药魔方 2021-02-24

两年前,赛诺菲旗下Genzyme退出与Voyager Therapeutics合作的基因治疗项目,这一次,它又要放弃在2015年与Voyager签订的用于治疗亨廷顿病和弗里德里希共济失调症两项基因疗法的合作开发协议。

根据最初协议,Genzyme以1亿美元换取Voyager多个项目的许可,并承诺提供高达7.45亿美元的里程金。当时,Voyager保留了在帕金森氏症和弗里德里希共济失调症项目中的美国权利,并计划与Genzyme共同分享亨廷顿病的美国地区利润。Genzyme在2017年10月放弃治疗帕金森的VY-AADC疗法,就是因为美国的权益问题。可惜的是该疗法当时已经到了关键性II/III期临床研究。

根据协议条款:

1)Voyager现在拥有用于治疗亨廷顿病的VY-HTT01疗法的全球权利。同意支付退出项目的Genzyme1000万美元以及低额的销售分成。
     

2)用于治疗弗里德里希共济失调症的VY-FXN01疗法从Voyager转让给Neurocrine。 根据2019年1月与Neurocrine的协议,Voyager已获得1.65亿美元款项,如果能到达里程碑,收入可能高达17亿美元。

3)Voyager与Genzyme关于脊髓性肌萎缩症(SMA)合作终止,相关知识产权归还Genzyme。

4)Voyager和Genzyme之间关于脊髓性肌萎缩症(SMA)的合作已经终止,与SMA计划合作的知识产权将被退回或独家授权给Genzyme。  
     

5)Voyager授予Genzyme独家选择权,从Voyager的新型AAV衣壳开发项目中选择合适的对象做研究应用,并获得对应的预付款、里程金和特许权使用费。

AAV衣壳示例 来源:Voyager官网

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