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6月30日，百健宣布欧盟更新Spinraza（nusinersen）标签，纳入4项研究（NURTURE，EMBRACE，SHINE和CS3A）的长期数据。这些研究着眼于脊髓性肌萎缩症（SMA）的前期、婴儿期和晚期治疗，进一步证实了使用Spinraza早期治疗的益处和Spinraza疗效的持久性。 试验数据表明，使用Spinraza治疗可以使所有年龄段的患者的病情持续改善或稳定。虽然早期治疗开始的益处最大，但关键性CHERISH和ENDEAR研究证明，在较晚阶段开始治疗的患者仍然可以在运动能力方面获得显著改善。 Spinraza是一种反义寡核苷酸，可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，是全球首个被批准用于治疗患有SMA的婴儿、儿童和成人的疗法。2016/12/13，Spinraza以加速批准方式获得FDA批准。费用也是很可观，定价12.5万美元/针，首年需要6次注射，治疗费用为75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。 SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，其特征在于脊髓和下脑干中运动神经元的丧失，导致严重的进行性肌肉萎缩。大约每1万个活产婴儿中就有一个被诊断为SMA，它是导致婴幼儿死亡的头号遗传疾病。中国大约有患儿3~5万人。 2018年11月CDE发布第一批40个临床急需境外新药，Spinraza位列其中，并且在2019/2/25顺利通过国家药监局批准。有了中国地区的广大市场，在2018年就拿到17.24亿美元销售额的Spinraza今年或许会再创新高。 SMA三分割裂 2019年5月，诺华基因疗法Zolgensma获批，用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者。212万美元的治疗费轰动一时，甚至登上微博热搜。Spinraza的10年治疗费用是410万美元，Zolgensma几乎便宜了50%，而且仅需1次给药也成为Zolgensma的竞争优势。 SMA领域还有另一个极具竞争力的口服产品，即罗氏的口服小分子SMN2剪接调节剂RG7916（risdiplam），该药治疗I型、II型、III型SMA，目前处于II/III期临床试验阶段，预计2019年下半年会提交上市申请。
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