|
近日，美国FDA已批准Panzyga（静脉注射用人类免疫球蛋白，10%液体制剂）的一份补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者。 CIDP是一种罕见的自身免疫介导多发性神经病变，静脉给药免疫球蛋白（IVIg）是CIDP患者最常见的一线治疗药物。 此次新适应症的批准，基于对142例确诊为CIDP的患者进行的一项前瞻性、双盲、随机、多中心3期研究的数据。这项3期研究是第一个也是唯一一个评估了一种以上维持剂量选择的IVIg CIDP治疗研究。研究中，在6个月的时间里，评估了每隔3周一次、共7次维持输注的疗效、安全性和耐受性。主要疗效终点是治疗6个月时1.0 g/kg Panzyga治疗组中与基线相比的缓解者比例。缓解者被定义为：校正后的10分炎性神经病变病因和治疗(INCAT)残疾评分至少降低1分的患者。 结果显示，治疗6个月末，80%（55/69）的患者在1.0 g/kg剂量下达到INCAT缓解，达到了研究的主要终点。多个支持性终点显示了剂量依赖性疗效，包括2.0 g/kg剂量组校正INCAT评分显示92%的缓解率。在1.0 g/kg和2.0 g/kg剂量组的握力、炎性拉希综合残疾量表（I-RODS）和医学研究委员会（MRC）总分中也显示出剂量依赖性反应。 该研究中，Panzyga总体耐受性良好。所有剂量组最常见的不良反应（>5%）为头痛（15%）、发热（14%）、皮炎（10%）和血压升高（8%）。在研究期间，11例患者（8%）接受了前驱用药（premedication）。 Panzyga是一种10%的人类正常免疫球蛋白溶液，通过静脉给药。在美国，Panzyga于2018年获得批准： （1）用于≥2岁患者，治疗原发性免疫缺陷症（PI）； （2）用于成人患者，治疗慢性免疫性血小板减少症（cITP）。 |
|
|
