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Cellectar Biosciences是一家临床阶段的生物制药公司，致力于治疗癌症的药物的发现，开发和商业化。公司的核心目标是利用其专有的磷脂药物偶联物™（PDCs™）输送平台开发专门针对癌细胞的PDC，以减少脱靶效应，从而提高疗效和安全性。PDC™平台具有发现和开发下一代癌症靶向疗法的潜力，Cellectar Biosciences计划通过研发合作独立开发PDC。Cellectar Biosciences领先的磷脂药物偶联物（PDC）候选药物是CLR 131，正在II期临床研究中，用于复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）和一系列B细胞恶性肿瘤；以及处于治疗R/R MM的 I 期临床阶段。2018年，Cellectar生物科学公司（Cellectar Biosciences）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予公司领先磷脂药物缀合物（Phospholipid Drug Conjugate™，PDC）候选产品治疗罕见儿科癌症尤文氏肉瘤（Ewing’s sarcoma）的儿科罕见病资格认定（RPDD）。“我们很高兴地宣布这是我们从FDA获得的第三个RPDD，这强调了Cellectar对罕见儿科癌症的承诺。目前迫切需要开发新疗法来抗击致命儿童癌症，比如尤文氏肉瘤，而CLR 131在这个领域已经显出早期前景，”Cellectar公司首席医疗官John Friend博士说，“这一资格认定连同上个月FDA授予治疗尤文氏肉瘤的孤儿药资格认定，将有助于支持我们优化该病药物开发路径的努力，如果成功的话，将使得这种新的治疗候选药物能够尽可能快地提供给患者。”Cellectar公司计划在1期临床研究中评估CLR 131，用于治疗尤文氏肉瘤、横纹肌肉瘤、骨肉瘤、神经母细胞瘤、高分级胶质瘤和淋巴瘤儿科患者。Cellectar公司已经获得FDA许可进行一项加速1期试验，评估CLR 131治疗这些类型癌症儿科患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。关于该试验的更多细节可见：clinicaltrials.gov，鉴别编码NCT03478462。尤文氏肉瘤是儿童和青少年中第二常见的骨恶性肿瘤。根据一项发表于《血液学/肿瘤学杂志》的研究，20岁以下儿童年发病率约为3/100万。尽管该病预后良好，但一项美国癌症协会（American Cancer Society）的研究表明，大约30-40%的患者会发生转移或局部复发，难治或复发性疾病的长期生存率仅为22-24%。复发和难治性患者的统计数据强调了对新治疗方案的迫切需求。近日根据CLOVER-1 II期试验中的相关数据，磷脂药物缀合物（CLR 131）对于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）和复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者效果良好。CLOVER-1是一项开放性，多中心研究的实验，主要研究患有某些复发/难治性B细胞恶性肿瘤的患者。实验共招募了80患者，患者均患有复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）和复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）。使用CLR 131进行治疗的MM患者在所有治疗剂量下的总缓解率（ORR）为34.5％，而NHL患者则为42％。在淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）和Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）的患者亚组中，ORR为100％。另外，在76.7％的MM患者中观察到肿瘤减少。研究效果表示，CLR 13 对患者缓解率整体较高。而后，药物研究小组将扩大研究范围，以测试CLR 131的两周期剂量优化方案。就安全性而言，在患有复发/难治性MM的研究参与者中最常见的是血细胞减少症。最常见的≥3级不良事件（AE）是血小板减少症（65％），中性粒细胞减少症（41％），白细胞减少症（30％），贫血（24％）和淋巴细胞减少症（35％）。实验中并未出现神经毒性，心脏毒性，输注部位反应，周围神经病变，过敏反应，细胞因子释放综合征，角膜病变，肾毒性或肝酶改变的病例。在患有复发性/难治性NHL的患者中，CLR 131观察到的安全性相同，只是这些患者的血细胞减少症较少。该药物在漫大B细胞淋巴瘤治疗中也显示出良好效果，该组患者的缓解率为30％，其中1例患者达到了完全缓解，这在数据截断时仍在进行中。研究人员指出，慢性淋巴细胞性白血病（CLL），小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）和边缘区淋巴瘤（MZL）患者的缓解率为33％。在CLOVER-1实验中，患者接受单剂量，多剂量或分次剂量的CLR131治疗。研究的主要终点是临床获益率，次要终点是初步疗效。佛罗里达州医学博士杰克逊维尔。他补充说：“这些数据令人印象深刻，尤其是在这些非常难以治疗的患者人群中。CLR 131具有非常吸引人的安全性和有效性。”https://www./news/clr-131-elicits-notable-responses-in-select-relapsedrefractory-bcell-malignanciesCellectar Biosciences announces clr 131 achieves primary efficacy endpoints from its phase 2 clover-1 study in relapsed/refractory b-cell lymphomas and completion of the phase 1 relapsed/refractory multiple myeloma dose escalation study [news release]. Florham Park, New Jersey; February 19, 2020. https:///2V4OaZD. February 19, 2020.
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