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CSL Behring28日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将Haegarda®皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH）扩大适应症，用于预防6岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。 HAE是一种罕见的遗传性疾病，可能威胁生命，在美国约有50,000人受到影响。如果父母中的一位患有这种疾病，儿童有50％的机会遗传HAE。 海加达（Haegarda）是一种将中风发作减少95％的HAE疗法，现已成为预防6岁及以上患者遗传性血管性水肿（HAE）发作的首个也是唯一的皮下治疗选择。除了扩大了儿科适应症外，更新的标签现在还包括有关孕妇使用Haegarda的临床安全性数据。 北美副总裁Debra Bensen-Kennedy医师表示：“自2017年以来，海加达（Haegarda）一直是寻求预防HAE发作的患者的值得信赖和有效的选择，但迄今为止，对患有这种疾病的年幼儿童的预防选择一直很有限。通过扩大适应症，我们能够为6岁以下的小儿患者提供有效的预防性皮下解决方案，并兑现解决HAE病人未满足需求的承诺。”
Haegarda FDA的最新批准基于两项由CSL Behring赞助的COMPACT 试验的结果：COMPACT关键研究和COMPACT开放标签扩展（OLE）研究。COMPACT是一项国际性的，前瞻性的多中心，随机，双盲，安慰剂对照的3期关键性研究，纳入了6名年龄在17岁以下的有症状HAE的受试者。 在COMPACT关键性研究中，Haegarda在FDA批准的60 IU / kg剂量下，相对于安慰剂，将HAE发作的次数减少了95％。与安慰剂相比，急救药物的使用中位数减少了99％以上。 COMPOLE OLE为126名受试者提供了服务，其中包括9名年龄在17岁以下的患者。在该试验中，所有九名儿科受试者的每月发作次数均比研究前减少了50％以上，中位数每月发作次数减少了97％（0.11）。所有受试者的发作少于1次/月，4例受试者发作少于1次/年（一例受试者无发作）。没有受试者因与治疗相关的不良事件而中断治疗。按年龄分组的安全性和有效性结果与总体研究结果一致。 关于Haegarda 海加达（Haegarda）是美国唯一用于常规预防6岁及以上患者发生HAE发作的皮下疗法。Haegarda通过替代缺乏或功能不正常的C1-INH，将功能性C1-INH水平恢复至正常水平的40％以上，从而解决了HAE的根本原因，从而降低了发生HAE发作的风险。海加达（Haegarda）根据体重单独给药，因此每位患者都可以达到功能性C1-INH水平。 参考资料 [1]U.S. Food and Drug Administration Approves Haegarda (C1 Esterase Inhibitor Subcutaneous [Human]) for Prevention of Hereditary Angioedema (HAE) Attacks in Pediatric Patients |
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