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不久前，世卫组织国际癌症研究机构发布了《全球癌症数据报告》，报告显示，全球患癌人数逐年增多，而中国的增速十分明显，预计2020年将新增457万人，占全世界的23.7%。 很多人也真切感受到了癌症的存在，不少家庭也陷入癌症难题，因此，抗癌药物的研发显得越来越重要。 新型药物的出现，不仅是人类“对弈”癌症的又一次胜利。一颗药，也让不少家庭从支离破碎中破壁重圆。 看到照片中的小女孩，你是否已被她灿烂的笑容所感染？看着照片里的她，你可能想象不到，6岁的Lakelynn，在3年前被医生诊断为“无法可治”的恶性肿瘤。
在Lakelynn 3岁时，她觉得胳膊有点痛，以为是受伤了，然而爸爸妈妈带她去医院检查，却什么也没发现。 但后来Lakelynn的胳膊越来越痛，甚至无法入睡。进一步检查才发现Lakelynn的右臂上竟然长了一个肿瘤，并且包裹着右臂的神经。经过活检后，病理诊断为肉瘤，但无法判断出是哪种亚型。 更糟的是，没有医生知道该如何治疗Lakelynn——肉瘤的位置无法手术，也无法放疗。也就是说，Lakelynn即将要面对失去右臂的可能。 看着痛苦的女儿，Lakelynn的父母心如刀割。
但就在这个时候，医生告知Lakelynn的基因存在NTRK融合。或许可以尝试一款代号为LOXO-101（larotrectinib，拉罗替尼）新药。 命悬一线的Lakelynn，经过多方努力，顺利加入新药的临床试验。 在接受拉罗替尼治疗后，Lakelynn的肿瘤开始迅速缩小。经过3年的临床试验，如今她的病情稳定，已重新回到校园，在学校和操场上放声大笑和奔跑。 二、拉罗替尼，可针对17个癌种 Lakelynn只是新药试验的受益者之一，在横跨17类NTRK融合癌患者的临床试验中，入组的55位患者，拉罗替尼的总缓解率达75%，其中22%的患者甚至显示肿瘤消失。 基于多项卓越的临床数据，2018年11月，拉罗替尼作为全球首个不区分肿瘤来源的靶向药，震撼上市。 根据临床效果的分析结果，拉罗替尼治疗NTRK融合阳性的肉瘤成人患者整体缓解率达到72%，治疗融合阳性的肉瘤儿童患者，缓解率达93%，治疗NTRK融合阳性非小细胞肺癌患者，4例中有3例都出现持续反应。
2020年4月AACR公布的最新三项临床试验拓展分析中，拉罗替尼刷新了17类癌症（肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌）的治疗数据。 无论哪种癌症类型，针对NTRK基因融合患者的晚期癌症有效率均达79%。 三、拉罗替尼会耐药吗？ 然而科学家经过研究发现，拉罗替尼的耐药机理和EGFR情况类似，主要是靶点本身（NTRK基因）产生了新的突变。 一般情况下，患者在接受拉罗替尼治疗大约14个月后就会不可避免地出现耐药。
四、好消息，国内已开始临床试验！ 作为一款“革命性”药物拉罗替尼的价格不菲，据官方公布价格，成人每年的费用为393,600美元（近260万人民币）。 这个价格可是相当于一线城市边缘一套房子的价格了。对于众多患者而言，新药似乎可望而不可及。 但好消息是，拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验终于正式在国内开始招募患者了！ 然而这把钥匙却像钻石一样珍贵，不是每个患者都能获得的。必须通过基因检测证实存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或转移性恶性肿瘤才能有机会获得试验资格。
在国外，已有试验者分享了他们的临床试验过程，患者米歇尔因肿瘤包围气管无法手术，而在试用新药后，仅仅在治疗后的24小时内，就对药物作出了反应。在治疗两个月后，肿瘤已缩小60%。 期待中国患者也能从招募实验中，获得惊喜的数据。 参考资料： [1]《无法手术，放疗，化疗的绝境！新型药物让她成功摆脱癌症！重回正常生活》.环宇达康国际医讯.2021-04-06 [2]《横跨17大癌症！广谱抗癌药拉罗替尼治疗各类癌症的临床数据汇总》.环宇达康国际医讯.2021-01-17 [3]《号称可以治愈17种癌症的广谱抗癌药『拉罗替尼』，什么来头？》.生物世界.2018-11-30 |
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