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昨日，基石药业（苏州）有限公司（香港联交所代码：2616，以下简称：基石药业）宣布，普拉替尼（Pralsetinib）胶囊作为国家 1.1 类新药的上市申请被 NMPA 正式受理并纳入优先审评，用于治疗经含铂化疗的 RET 融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 普拉替尼是由基石药业的战略合作伙伴 Blueprint Medicines 开发的一款强效、高选择性靶向致癌性 RET 变异的在研药物，用于治疗 RET 变异的 NSCLC、甲状腺髓样癌（MTC）和其他类型的甲状腺癌，以及其他实体瘤。此外，普拉替尼还显示了 “不限癌种” 的潜力。 2018 年 6 月，基石药业获得了 Blueprint Medicines 旗下包括普拉替尼在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。 2019 年 8 月，基石药业在中国开展的注册桥接试验实现首例经含铂化疗的 RET 融合阳性的 NSCLC 患者给药，同年 12 月完成了最后一例患者的入组。结果显示普拉替尼在既往接受过含铂化疗的 RET 融合阳性 NSCLC 患者中显示出了持久的抗肿瘤活性，并且安全性及耐受性良好，数据与ARROW 研究（旨在评估普拉替尼安全性、耐受性和疗效）的全球患者人群一致。基石计划将在未来的学术会议上发布 ARROW 研究 RET 融合阳性的 NSCLC 中国患者的数据结果。 两个月前，罗氏集团（Roche）与 Blueprint Medicines 签署了一项 17 亿美元的许可及合作协议，获得了在美国以外地区（不包括大中华区）合作开发和商业化普拉替尼的独家权利。罗氏旗下基因泰克获得了普拉替尼（商品名为：Gavreto）在美国的联合商业权。昨日，罗氏宣布 FDA 批准该药用于治疗 RET 融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。此外，FDA 还批准了普拉替尼的优先审查，用于治疗患有晚期或转移性 RET 突变 MTC 和 RET 融合阳性的甲状腺癌的患者，并有望在 2021 年 2 月 28 日之前公布审批结果。 RET（转染重排）基因是一个每个人都携带的原癌基因，编码一种受体酪氨酸激酶，可以激活下游多种信号途径，主要作用是调控细胞分化、生长、转移和生存。RET 基因变异与人类多种肿瘤的发生密切相关。据公开资料测算，携带 RET 突变的中国新增初诊病例每年超过 7 万人。RET 基因融合在约 1-2% 的 NSCLC 患者、10-20% 的甲状腺乳头状癌（PTC）患者中发生，而 RET 基因突变牵涉到约 60%-90% 的 MTC 患者。 图 | RET 基因在不同种类癌症中突变的形式和频率 携带 RET 融合和突变基因的癌细胞主要依靠其所编码的蛋白激酶维持他们的增殖和生存，这种依赖性称为“癌基因成瘾”。因此 RET 阳性肿瘤对高选择型的单靶点 RET 抑制剂非常敏感。 普拉替尼作为一种高选择性的 RET 抑制剂，能够特异性强力抑制许多类型癌症的 RET 变异。  图 | 普拉替尼分子结构式（来源：medchemexpress） |
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