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2020 年 9 月 10 日，甘李药业发布公告称，公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室的正式书面回函，授予本公司在研创新药细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6（CDK4/6）抑制剂 GLR2007 孤儿药资格认定，用于治疗包括胶质母细胞瘤在内的恶性胶质瘤。 甘李药业的候选药物 GLR2007 尚未获得美国 FDA 批准上市，美国 FDA 规定在该药物获得上市批准前，如有相同适应症的其他相同药物已被批准上市，则须证明该药品在临床上优于已批准的药物，以获得市场独占权，否则将不能获得孤儿药的市场独占权。 在 GLR2007 的胶质母细胞瘤适应症获得孤儿药资格后，将获得与美国 FDA 直接沟通的通道，就后续项目研发及临床试验、注册申报等与美国 FDA 进行沟通与协商，并选择最佳方案推进，从而尽快实现药品获批上市。 甘李药业成立于 1998 年，是一家聚焦于糖尿病、血液病和肿瘤等多领域药物研发生产及商业化的生物制药企业，于 2020 年 6 月 29 日在上交所主板上市。据其官网披露，目前公司有 4 款上市产品，其中包括赖脯胰岛素注射液（速秀霖）、甘精胰岛素注射液（长秀霖）、预混赖脯胰岛素注射液（速秀霖 25）和门冬胰岛素注射液（锐秀霖），以及 30 余款在研产品，其中包括 5 款一类新药，6 款化学仿制药品，3 款一类生物细胞治疗技术药品和 10 余款生物类似药。甘精胰岛素注射液是甘李药业的主要盈利来源，甘李药业也是国内首家掌握产业化生产重组胰岛素类似物（第三代胰岛素）技术的企业。 GLR2007 是甘李药业首个进入临床阶段的抗肿瘤新药。2020 年 7 月，GLR2007 获得 FDA 批准开展 I 期临床试验，这是一个多中心、开放性 I 期临床试验，旨在研究 GLR2007 在晚期实体肿瘤患者体内的药物安全性、耐受性及最佳给药策略。7 月 31 日，首位病人入组。 GLR2007 是一款细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6（CDK4/6）抑制剂，是甘李药业自主研发的创新型小分子化学药物。周期蛋白依赖性激酶（CDK）是一类与细胞周期调控密切相关的关键调节因子，而细胞周期依赖性激酶 4 和 6（CDK4/6）是人体细胞分裂增殖周期的关键条件蛋白，在病理条件下，两种激酶过度活跃，表现出显著活性，与细胞周期蛋白 D（CyclinD）结合，可磷酸化视网膜细胞瘤基因（Rb），从而释放转录因子 E2F，促进细胞周期相关基因的转录。CDK4/6 抑制剂可以有效阻断 CDK4/6 激酶的活性，恢复细胞周期控制，阻断肿瘤细胞增殖， 进而抑制癌细胞的生长。 胶质母细胞瘤作为高级别胶质瘤，恶性程度高。美国国家癌症研究所估计，恶性胶质瘤发病率为每十万人二到三人，占所有原发性脑部肿瘤的 52%，占所有脑部肿瘤（包括原发和转移瘤）的 17%。目前临床上用于脑胶质瘤治疗的手段主要为手术切除结合 DNA 甲基化剂放疗和药物化疗，术后极易复发，患者五年生存率仍不足 5%。然而，自从 1999 年 FDA 批准细胞毒性类药物替莫唑胺用于脑胶质瘤治疗以来，已经 20 多年没有新的化学类药物被批准用于脑胶质瘤的治疗。而且，迄今为止还没有一个靶向药物被批准用于脑胶质瘤的治疗。GLR2007 作为一种靶向药物，进入临床阶段并被授予孤儿药认证对该领域的药物研发具有重要意义。 迄今为止，共有 3 款 CDK4/6 抑制剂被批准上市，分别是辉瑞的 Palbociclib、诺华的 Ribocicib，以及礼来的 Abemaciclib，三款药物的适应症都是乳腺癌。 全球在研进入临床的 CDK4/6 抑制剂超过 20 款，有 13 款来自中国药企。其中，恒瑞用于治疗乳腺癌的候选药物 SHR6390 已经开展临床 III 期实验，其余均处于临床 I 期研发阶段。 国内处于临床阶段的 CDK4/6 抑制剂的适应症以乳腺癌为主，部分企业的 CDK4/6 抑制剂以实体瘤为适应症。值得一提的是，四环医药与轩竹医药共同研发的 Birociclib 拟用于治疗恶性脑瘤和乳腺癌，这是国内除甘李药业外，唯一一个处于临床阶段的、可用于治疗脑肿瘤的 CDK4/6 抑制剂。 -End- |
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