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9 月 14 日，神经科学领域初创公司 Escape Bio 宣布完成新一轮 7300 万美元的融资。该笔融资由惠灵顿管理公司 LLP 领投，并吸引了包括 Avidity Partners、CAM Capital、诺华和强生等在内的许多新老投资者。本次融资将推进两款针对遗传性神经退行性疾病的新型靶向治疗药物的开发。
Escape Bio 目前有 2 款主要候选药物： 第一款药物 ESB1609 是一种新型的口服脑渗透性和选择性鞘氨醇 - 1 - 磷酸 5（S1P5）受体激动剂，旨在用于治疗溶酶体贮积病和帕金森氏病。 S1P5 受体主要在中枢神经系统（CNS）和自然杀伤（NK）细胞中表达，是 G 蛋白偶联 S1P 受体家族（S1P1 – S1P5）中的五个受体之一。S1P5 的激活在神经退行性疾病相关生物学的许多方面起着重要的反作用，包括上调几种中枢神经系统脂质转运蛋白。S1P5 受体激动剂可使脑神经酰胺和神经鞘氨醇磷酸化水平正常化，并在多种神经变性临床前模型中促进了易于凝集的蛋白质的清除。 该药物目前正在尼曼 - 匹克 C 型病（Niemann-Pick C，一种基因突变导致的遗传性神经鞘磷脂沉积病）的 I/II 期研究中。Escape Bio 表示，在临床前模型中，该药物导致与阿尔茨海默症密切相关的两种蛋白质淀粉样蛋白β和 tau 含量降低。 第二款药物 ESB5070 是一种新型的口服脑渗透性和选择性 LRRK2 G2019S 激酶抑制剂，用于治疗携带 G2019S LRRK2 变体的帕金森患者。该款药物将与渤健（Biogen）和 Denali Therapeutics 共同开发和推广的 LRRK2 小分子抑制剂 DNL151 产生正面市场竞争。 G2019S 是与帕金森氏病相关的最常见的 LRRK2 变异。几乎所有携带 G2019S LRRK2 变体的帕金森患者都具有两种版本的 LRRK2 蛋白：一种是具有过量激酶活性的突变版本和一种正常版本。Denali 和 Biogen 正在研发可同时针对 LRRK2 的正常和突变版本的药物，但 Esacpe Bio 认为这可能会影响疗效和安全性，所以 ESB5070 专为治疗携带 LRRK2 G2019S 变体的受试者而开发。目前正在进行临床前毒理学研究中。 参考： https://www./pipeline/ https:///escape-bio-nabs-73-million-as-race-with-well-heeled-biogen-and-denali-heats-up/ https://www./news/home/20200914005187/en/ESCAPE-Bio-Closes-73-Million-in-Crossover-Financing-to-Advance-Clinical-Development-of-Precision-Neurology-Medicines-for-Genetic-Neurodegeneration -End- |
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图 | Escape Bio 研发管线（来源：公司官网）
