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对基因治疗明星公司 Intellia（股票代码：NTLA)来说，今年是一个好年头。其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳（Jennifer Doudna）博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖。现在，她帮助建立的生物技术公司正在将这一研究成果付诸实施，并表示它现在计划进行世界上第一个单疗程疗法的临床试验，该疗法 “有可能阻止和逆转 ”一种被称为遗传性转甲状腺素淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN）的疾病。 当一个人出生时，TTR 基因发生特定的 DNA 突变，导致肝脏产生一种名为转甲状腺素（TTR）的蛋白质，当其以错误的形式在体内堆积后就会产生遗传性疾病。hATTR 可表现为多发性神经病（hATTR-PN），可导致神经损伤，或心肌病（hATTR-CM），涉及心肌疾病可导致心力衰竭。 这种疾病近年来备受关注，Alnylam 的 RNAi 药物 Onpattro 已在几年前获批批准，专门针对外周神经受损的成人 hATTR。无独有偶，Ionis Pharmaceuticals 及其竞争对手的 RNAi 药物 Tegsedi 也在 2018 年看到了类似适应症的批准。它们都与辉瑞（Pfizer）的药物 “tafamidis” 竞争，tafamidis 已在欧洲获批多年，用于治疗多发性神经病。几家公司竞争的 “战火” 可能很快就会蔓延到美国。 在进入一个越来越拥挤的研发领域的同时，Intellia 正在寻找一种下一代方法，并已获得英国监管机构 ion 的首肯，将于今年开始第一阶段的研究。Intellia 希望让旗下的候选药物 NTLA-2001（与 Regeneron 合作研发）超越对手，成为第一个针对 ATTR 治疗方法。 通过该公司的体内肝脏基因敲除技术，NTLA-2001 在一个疗程的治疗后，就有可能使转甲状腺素（TTR）蛋白终身减少。如果这一点奏效，可以从本质上治愈患者的疾病，38 名患者的临床测试将在年底前开始。 “开始我们针对 ATTR 患者的全球 NTLA-2001 的 I 期试验，是 Intellia 开发治疗严重和危及生命的疾病药物使命中的一个重要里程碑。”Intellia 总裁兼首席约翰 · 伦纳德（John Leonard）医学博士说。 “第一步，我们希望通过试验证明 CRISPR 这一治疗方法可以产生永久效果，有可能阻止和逆转所有形式的 ATTR。一旦我们确定了安全性和最佳剂量，我们的目标是扩大这项研究，并迅速进入关键研究。未来，我们的目标是招募多发性神经病和心肌病患者。” 参考： https://www./biotech/intellia-to-kickstart-first-single-course-curative-crispr-shot-as-it-hopes-to-beat-rivals -End- |
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