【原】血友病是什么？

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。根据凝血因子差异可分为由FVIII凝血因子功能异常导致的血友病A(hemophilia A，HA)与FIX凝血因子异常所致的血友病B(hemophilia B，HB)。流行病学调查结果显示，血友病A在男性人群中的发病率约为1/5000[1]，血友病B的发病率约为1/25000[2];血友病A占总发病率的80%到85%。

血友病作为一种血液性罕见病，患者极易出现躯体畸形，严重时甚至危及生命，然而尚无治愈的方法。作为一种单基因遗传性疾病，目前正在研究的基因治疗则具有治愈血友病的可能。在基因治疗的研究中,动物模型的应用是必不可少的基础支持条件。