 2017年8月31日,诺华（Novartis）宣布，美国FDA已经批准其突破性CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019），治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现二次及以上复发的25岁以下患者。值得一提的是，这是人类历史上批准的首个CAR-T疗法，也是在美国境内，FDA批准的首款基因疗法！ 一个多中心的临床试验中，招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。在治疗的3个月内，CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。 不过它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。 ALL是一种病发于淋巴细胞的癌症。ALL患者中，异常细胞会在骨髓中大量增殖，影响红细胞、白细胞、血小板等其他正常血细胞的生成。因此，ALL患者会出现贫血、瘀青、易出血等症状。在美国小于15岁的儿童中，它也是较为常见的癌症。尽管近年来在儿童及青年B细胞ALL的治疗上有了显著进步，对于那些难治或病情出现复发的患者来说，有效的治疗方案还极为有限。 今日获批的Kymriah是一款有望为这些患者群体带来更好疗效的突破性疗法。作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法，Kymriah的治疗需要先从个体患者的体内提取出T细胞，并在生产中心进行遗传改造。在那里，这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体（CAR），使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后，就会被输注回患者体内，进行治疗。先前，它曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定，优先审评资格，以及快速通道资格。 爱诺美康原创 三人出国医疗行 必有一人是爱诺 |
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