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什么是基因治疗？ 1 有些疾病是由特定基因的错误（突变）引起的。基因疗法将DNA传递到细胞中以取代突变（“坏”）或缺失基因或添加新的“好”基因。 科学家正在研究许多不同的方法来做到这一点。目前，基因治疗只能通过称为临床试验的研究来完成。与医学不同，基因治疗直接解决潜在的遗传问题，而不仅仅是症状。 什么是基因？ 2 基因位于每个活细胞的细胞核中。基因是身体的使用说明书。它为制造使身体发挥作用的蛋白质提供了方向。 基因疗法如何将“好”基因传递到细胞中？ 3 基因不能直接插入细胞。需要通过载体，载体经基因工程改造以传递基因。病毒通常用作载体，因为它们非常擅长“感染”细胞并将基因插入细胞的DNA中。病毒载体的类型是逆转录病毒，腺病毒，腺相关病毒和单纯疱疹病毒。 病毒会让我的孩子生病吗？ 4 不会。该病毒专门用于去除感染性病毒。我们只保留那种擅长进入细胞核的病毒。一旦病毒将基因传递到细胞中，病毒就会逐渐消失。 基因治疗可能治疗哪些疾病？ 5 它不适用于所有遗传性疾病。它仅适用于由单一基因突变引起的某些疾病。 一些可能通过基因治疗治疗的疾病是：
基因治疗有哪些类型？ 6 载体可以通过IV直接注射或给予特定组织。或者可以取出细胞样品并在实验室中暴露于载体。然后将具有载体的细胞返回给患者。 体内基因治疗—将基因转移到患者的细胞中，同时仍然在患者体内。 离体基因治疗—将基因在实验室中转移到细胞中，然后注射回患者体内。 离体基因治疗如何发挥作用？ （1）以两种方式之一收集干细胞：通过骨髓抽吸，或通过在称为单采血液成分术的过程中净化通过中心线抽取的血液。 （2）输液前，大多数儿童接受化疗。这通过去除骨髓中的现有细胞为新细胞腾出空间。 （3）在实验室中，来自血液或骨髓的干细胞暴露于病毒或含有所需基因的其他类型的载体。 （4）一旦干细胞摄取载体并将基因合并到细胞的DNA中，就通过静脉输注将细胞给予患者。 基因治疗和骨髓移植有什么区别？ 7 骨髓移植使用来自另一个人（捐赠者）的干细胞。基因疗法使用您孩子自己的细胞。使用您孩子自己的细胞是有益的，因为不存在排斥，移植物抗宿主疾病的风险，就像捐献细胞一样。基因治疗仍然只能通过临床试验，只在少数研究医院和中心提供。 我的孩子可以接受基因治疗吗？ 8 基因疗法仍然很新，主要用于治疗无法通过标准治疗方法治愈的儿童。基因治疗不适用于每种疾病，也不适合每位患者。出于安全原因，患者需要满足某些标准。医生会告诉您的孩子是否适合进行基因治疗临床试验。 基因治疗输液前会发生什么？ 9 患者在输液前将进行4-10天的化疗。这称为化疗调节。它清除骨髓，为新的干细胞腾出空间。这化疗调节具有化疗的典型副作用，如恶心/呕吐，口腔溃疡和疼痛。 基因治疗期间会发生什么？ 10 患者需要在能够提供基因治疗的医院输液。静脉给药一次（通过静脉注射），就像输血一样。这个过程需要15-30分钟。患者留在医院的时间取决于许多因素。大多数患者会待4-6周。 输液后会发生什么？ 11 患者将通过血液检查以检查细胞中的载体，并查看细胞是如何响应的。患者会经常进行随访。医院的护理团队会告诉患者或家属何时应该给医生打电话。如果家属发现感染迹象，请务必致电医生。 基因疗法安全吗？ 12 许多研究正在进行，以测试基因治疗作为越来越多疾病的安全治疗方法。已经在安全方面进行了改进。早期基因治疗试验表明，“开启”导致癌症的致癌基因的风险很高。现在，专家们已经对载体进行了重组，以降低打开癌基因的可能性。 爱诺美康联合美国知名医院，能够为患者提供相应的基因治疗。我们所提供的服务包括：联系医院、翻译病历、预约医院和医生、签证办理、出国陪同等服务。有需要的患者可以联系我们：4009001233。 来源： http://www./innovative-approaches/gene-therapy/frequently-asked-questions.aspx
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