成功孵化了 Moderna 的 “传奇投资机构” Flagship Pioneering（FP）日前正遭受挫折。
其孵化的封装细胞疗法新锐 Sigilon Therapeutics Inc.（NASDAQ：SGTX）接到美国 FDA 通知，将暂停其在研疗法 SIG-001 针对中度或重度血友病 A 型患者的 I/II 期临床试验。该试验的中止是由于一名患者出现了 “一种常见的治疗并发症”。在此之前，Sigilon 公司已向 FDA 和其他监管机构提交了严重不良事件（SAE）报告并暂停注册进程。受此消息影响，Sigilon 的股票在上周五遭遇重挫，股价大跌 24.8%。据悉，Sigilon 于去年 12 月在纳斯达克敲钟上市，市值一度超 10 亿美元。不过目前，该公司的市值仅剩 2.07 亿美元。基于麻省理工学院 Robert Langer 和 Daniel Anderson 实验室的研究成果，Sigilon 建立了 Shielded Living Therapeutics™ (SLTx) 技术平台，将工程化细胞封装起来植入患者体内。其技术目的即是为了保护植入细胞免受人体免疫系统的影响，防止副作用。因此，对于此次由于并发症导致的试验中止，部分投资人表示担忧。Sigilon 产品管线主要针对三类疾病治疗领域：罕见血液疾病、溶酶体疾病和内分泌及其它慢性疾病。需要说明的一点是，SIG-001 是该公司唯一进入临床阶段的主要候选药物，如果该试验不能恢复，那么 Sigilon 的主推管线将变为目前正在进行临床前测试的两种溶酶体贮积症疗法。图丨 Sigilon 研发管线（来源：Sigilon）血友病（Hemophilia）是一种由于血液中缺乏某些凝血因子，而导致患者凝血障碍的遗传性疾病。该疾病患者的主要表现是易出血和凝血困难，传统疗法为长期输注凝血因子 VIII。Sigilon 开发的 SIG-001 血友病 A 型细胞疗法，通过将产生凝血因子 VIII 的细胞封装到一种半透性保护膜中并植入患者体内，使其在产生凝血因子 VIII（FVIII）的同时免受免疫系统攻击并防止在其周围产生疤痕组织。据 Sigilon 发布消息称，迄今为止已有三名患者接受 SIG-001 的治疗。其中，第三名患者在接受了最高剂量的药物治疗后，体内产生针对凝血因子 VIII 的抗体，这可能使患者由于难以控制出血从而陷入危险。目前，该患者在接受治疗后病情已经持续好转。Sigilon 公司表示，FDA 已经要求提供更多可能使患者产生抗体的原因，包括其家族病史和近期的疫苗接种情况等等。“保证患者安全是我们的首要任务，我们对患者正在康复感到鼓舞，” Sigilon 总裁兼首席执行官 Rogerio Vivaldi 博士说道，“目前我们正在与监管机构和公司顾问合作，对这一事件进行彻底调查，以确认抗体产生是否与 SIG-001 治疗之间存在因果关系。我们将尽力与 FDA 合作解决临床试验搁浅问题。”与之相比，罗氏子公司 Spark Therapeutics 以及 Sangamo Therapeutics 和辉瑞合作推出的针对血友病 A 型的基因疗法均已进入临床 III 期试验阶段。此外，BioMarin Pharmaceutical 已向欧洲药品管理局和美国 FDA 递交了针对血友病 A 型 AAV 疗法的上市申请。- https://ir./news-releases/news-release-details/sigilon-therapeutics-announces-clinical-hold-sig-001-phase-12
- https:///flagship-takes-a-rare-knock-as-cell-replacement-startup-based-on-bob-langer-tech-gets-slapped-with-clinical-hold/
- https://www./investing/2021/07/09/heres-why-sigilon-therapeutics-stock-is-tanking-to/
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