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新冠疫情之下，mRNA 技术成功 “出圈”，RNA 疗法被视为具有变革性的治疗方法。 美东时间 7 月 28 日，加拿大 AI 制药初创 Deep Genomics 宣布完成 1.8 亿美元融资，本轮融资由软银愿景基金 2 期领投，CPP Investments、Fidelity Management & Research Company LLC、Alexandria Venture Investments 以及 Khosla Ventures 等跟投。 （来源：Deep Genomics 官网） 据悉，本轮融资获得了投资方的超额认购，投资方对 Deep Genomics 兴趣很大。该公司创始人兼首席执行官 Brendan Frey 博士称选择了实力雄厚、且能够长期陪伴企业成长的投资方。 自成立以来，Deep Genomics 一直不缺资本青睐，截止目前该公司已经累计筹集超 2.3 亿美元，投资方阵容汇集了软银、拥有超过 140 亿美元管理资产的 Khosla Ventures、Future Ventures 等。 图 | Deep Genomics 投资方阵容（来源：Deep Genomics 官网） Deep Genomics 称，本轮融资将会用于专有 AI 技术平台 AI Workbench 的升级以及大规模扩展在研管线。 站在 AI 制药风口上，多家 AI 制药公司拿到了大额融资。AI 制药公司 Insilico Medicine 获 2.25 亿美元新一轮融资，计划成为 AI 制药领域的 “谷歌”；英国老牌 AI 制药公司 Exscientia 完成 5.25 亿美元融资；在没有一条管线的情况下，斯坦福女神创办的 instro 更是斩获 了 4 亿美元的单笔融资。 “我们更专注于 RNA 生物学及其疗法开发。”谈及 Deep Genomics 的独特之处，Brendan Frey 对外媒这样说。 利用 AI 编程 RNA 2015 年，Deep Genomics 从多伦多大学工程学院正式分拆出来，由工程学院电气与计算机工程系教授 Brendan Frey 创办。 Brendan Frey 还担任 Deep Genomics 的首席执行官和首席工程师，他在深度学习、基因组医学和信息技术领域造诣颇深。他曾与 “深度学习之父”、“人工智能教父” Geoffrey Hinton 合作开发了 wake-sleep 算法，该算法开启了深度学习的篇章；此前还开发出了可以准确预测正常、病理细胞和基因组生物学的 AI 系统，也正是基于这项研究创办了 Deep Genomics。 图 | Deep Genomics 创始人、首席执行官兼首席工程师 Brendan Frey（来源：Deep Genomics 官网） 许多罕见病是由 DNA 序列发生突变引起的，而且这种突变往往会转录到 RNA 上，因此 Deep Genomics 将目光聚焦在了利用 AI 开发 RNA 疗法上。对 RNA 复杂生物学的深刻理解是 Deep Genomics 的优势之一，而 AI 更擅长于处理大量复杂的生物学数据并作出准确预测。 “我们更倾向于 RNA 生物学，拥有 100 PB 数据，一切准备就绪。”Brendan Frey 说。 Brendan Frey 在一份声明中称，RNA 疗法的本质是核苷酸碱基构成的序列，碱基序列决定了分子的活性，这种疗法真正的魅力就在于可以被设计成像计算机代码一样的数字信息。因此，当你通过一种方式改变碱基序列时，就可以靶向不同的基因；用另一种方式改变碱基序列时，意味着可以替换原先的蛋白质。 （来源：Deep Genomics 官网） AI Workbench 则是 Deep Genomics 成功开发新疗法的关键，本次融资也会用于将专有平台 Workbench 3.0 版本的升级，此版本将会进一步扩大数据量、扩展适应症。 Deep Genomics 将该平台描述为 “类似于基因组学领域的谷歌搜索引擎 ”。该平台已经运行了近 10 年之久，已经对整个人类基因组、数百万种遗传变异和数亿种新化合物进行了数十亿次预测。据了解，该平台可以在 2 小时内扫描超过 200,000 个患者致病基因的突变序列，并自动识别潜在药物靶点。 也就是说，这套机器学习系统能够将 RNA 编码成潜在的治疗性化合物。具体来说，首先，利用 AI 快速检测所有潜在突变，确定出致病基因的序列；然后，基于 AI 系统从数十万到数百万种潜在疗法中设计出最佳靶向疗法，并在实验室进行验证。 图 | 利用 AI 开发在研疗法（来源：Deep Genomics 官网） Deep Genomics 计划针对罕见病以及常见疾病的潜在突变，“调试” 遗传密码错误，纠正突变，减少致病蛋白的产生。基于该思路，Deep Genomics 正在开发和商业化靶向 RNA 或 DNA 突变序列的空间阻断寡核苷酸 (SBO) 药物，以此减缓罕见病、遗传疾病的病情。 计划两年内搭建超 30 条管线，4 条管线进临床 “AI 工作台与数万亿字节专有数据的结合，使我们能够解决 RNA 生物学的复杂性，并利用 AI 寻找和确定新靶点、机制，开发出 RNA 疗法。”Brendan Frey 说。 基于专有技术平台，该公司已经开发出了约 11 条 SBO 在研管线，本次筹集的资金也将用于扩增产品管线，预计到 2023 年将有 30 条处于临床前的在研管线。其适应症瞄准了遗传性疾病，包括遗传性神经肌肉疾病、神经退行性疾病、代谢疾病。 图 | 在研管线（来源：Deep Genomics 官网） 该公司还指出，在接下来的三年中，其将继续利用平台解锁新型反义寡核苷酸疗法，并将在研管线推进临床试验中。预计未来两年内进展最快的四条管线将会全部进入临床，分别是针对额颞叶痴呆、威尔逊病、尼曼匹克症以及难治性痛风的在研管线。 去年底，Deep Genomics 与罕见病领跑者 BioMarin 基于专有 AI 平台达成合作，共同开发针对四种罕见病的寡核苷酸疗法。 目前，Deep Genomics 在剑桥地区选定了占地 10,000 平方英尺的设施。现拥有 75 名员工左右，比过去几个月增加了 50%，而且还在持续增加。预计在 2022 年底其员工数还会增加一倍以上，届时将拥有 160 名 “顶尖人才”。 处于业务扩张阶段的 Deep Genomics 是否会在近期选择 IPO，Brendan Frey 对外媒表示，在研管线进入临床阶段后，才会考虑上市事宜。 参考： https:///deep-genomics-now-flush-with-cash-plans-to-take-dozens-of-rna-therapies-to-the-clinic/ -End- |
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