【原】武田创新药获FDA突破性疗法资格，治疗嗜睡症

7月28日，武田宣布，美国FDA授予其选择性食欲素（orexin）2受体激动剂TAK-994突破性疗法认定（BTD），用于治疗1型嗜睡症 (NT1)患者日间过度嗜睡(EDS)。

1型嗜睡症 (NT1) 是一种睡眠-觉醒周期发生改变的慢性神经紊乱性疾病。EDS是NT1的典型症状，其特征为患者无法在一天中保持清醒和警觉，并且在无意中或在不适当的时间入睡。

下丘脑外侧生成食欲素的神经元是睡眠/清醒状态的关键调节器，它们的缺失与NT1有关。食欲素肽作用于两个G蛋白偶联受体：食欲素1受体(OX1R)和食欲素2受体(OX2R)。研究表明，OX2R选择性拮抗剂可诱导小鼠嗜睡，而OX2R的激活可促进小鼠的觉醒。

生成食欲素的神经元缺失与NT1发病相关

早期和初步临床数据表明，与安慰剂相比TAK-994低剂量组和高剂量组均显著改善NT1患者日间清醒的客观和主观测量结果（p<0.0001）。TAK-994耐受性良好，无严重的不良事件(AEs)发生。

 

目前，TAK-994正在进行II研究(TAK-994-1501)。如果获得批准，TAK-994将成为首个治疗食欲素缺乏症的药物。预计将于2024年获得批准。除此之外，TAK-994还被开发用于治疗2型嗜睡症(NT2) 和特发性嗜睡症(IH)。

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