脊髓性肌萎缩症，要55万元；为什么不选择中医药呢？

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见严重的常染色体隐性遗传疾病，它是由运动神经元存活基因SMN1基因纯合缺失或突变所致，引起脑干和脊髓运动神经元变性，从而导致进行性肌无力和肌萎缩，甚至累及延髓和呼吸肌，危及生命。2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》中。今年8月份第三届中国脊髓性肌萎缩症大会发布的《中国SMA患者生存现状白皮书》中指出国内约有患者2-3万，普通人群中每50人就有一个致病基因携带者。

症状和体征

SMN1基因纯合缺失或突变导致无法合成足够功能性的SMN蛋白，而缺乏SMN蛋白会导致SMA患者发生脊髓前角运动神经元退化。SMA因发病年龄与严重程度不同，会有不同的症状，但是肌张力减退和/或肌肉无力与萎缩是常见的症状和体征。

☆肌肉的萎缩通常是对称的

☆近端肌肉的无力状况比远端明显

☆仍然保有知觉

☆腱反射消失或减少

☆下肢无力重于上肢

☆肌无力严重程度通常与发病年龄相关

临床分型

SMA按照患者年龄和病程，从重到轻分为四型。

文中开头提到的诺西那生是我国目前上市的唯一治疗脊髓性肌萎缩症的药物，它通过调节RNA功能，改变蛋白质的表达，增加全长SMN蛋白生成，弥补SMNl基因功能缺陷引起的SMN蛋白不足。

诺西那生钠剂量方案：

☆推荐剂量为每次12 mg（5ml）。

☆诊断后应尽早开始治疗，于第0天、第14天、第28天和第63天给予4次负荷剂量，此后每4个月给予一次维持剂量。

据悉，还有一种采用基因疗法治疗SMA的药物-Zolgensma，使用一次即可，其价格高达1448万元。另外今年8月份FDA批准Risdiplam上市，它是全球首个治疗SMA的口服药物。这两种药物目前仅在国外上市。

那么作为如此昂贵的药物效果如何？

渤健执行副总裁兼研发负责人Alfred Sandrock博士说:“最新数据显示，在广泛的SMA患者中，使用诺西那生钠注射液进行长达六年半的持续治疗可以改善或稳定运动功能和疾病活动度。这些结果与该疾病的自然病史形成了鲜明的对比。此外，对于像SMA这样的进行性疾病，稳定是评估治疗成功与否的重要指标，使患者能够保留可能丧失的运动功能。”

新的数据印证了诺西那生钠注射液在不同年龄组和不同SMA类型患者中的持续疗效和长期安全性

SHINE 开放标签扩展研究从之前的五项诺西那生钠注射液临床研究(包括ENDEAR)中入组了292名患者(从婴儿到青少年)。SHINE研究的新发现表明，在接受持续诺西那生钠注射液治疗后，幼儿、儿童和年轻人的运动功能得到改善或维持病情稳定，其中一些患者接受治疗的时间长达六年半。

可见这个药不是我们普通百姓心目中理想药物，也就说不是治愈药物。而是类似高血压，糖尿病一些药物特征，是为了维持。足见西医药集团利益为主而已。那么有的问中医中医是否办法治疗这种疾病？中医治疗就是按照症状辨证的，从症状来看本病属于中医痿证范畴。

痿证是指筋骨痿软，肌肉瘦削，皮肤麻木，手足不用的一类疾患。临床上以两足痿软、不能随意运动者较多见，故有“痿辟”之称。现代医学的多发性神经炎、脊髓空洞症、肌萎缩、肌无力、侧索硬化、运动神经元病、周期性麻痹、肌营养不良症、癔病性瘫痪和表现为软瘫的中枢神经系统感染后遗症等，均属于“痿证”的范围，“痿证”是肢体筋脉弛缓软弱废用的病证。

关于痿证中医很早以前就有记载而且提出中医疗法。如《内经》有许多篇章对痿病进行了讨论，《素问·痿论》还作了专门论述。病因病机方面，主张“肺热叶焦”，筋脉失润；“湿热不攘”，筋脉弛缓。病证分类方面，根据五脏与五体的关系，提出了“痿蹙”、“脉痿”、“筋痿”、“肉痿”、“骨痿”的分类方法。治疗方面，提出了“治痿者独取阳明”和“各补其荥而通其俞，调其虚实，和其逆顺”的针灸治痿原则。

宋·《三因极一病证方论·五痿叙论》指出情志、劳逸致“内脏精血虚耗，荣卫失度……故致痿必”，“痿壁证属内脏气不足之所为也”。金元时期，张子和对“风、痹、痿、厥”予以鉴别，《儒门事亲·指风痹痿厥近世差玄说》指出：“夫四末之疾，动而或痉者，为风；不仁或痛者，为痹；弱而不用者，为痿；逆而寒热者，为厥；此其状未尝同也。故其本源，又复大异。”《丹溪治法心要·痿》不但立专篇论述痿病，而且指出病因“有热、湿痰、血虚·、气虚”，明确提出痿证“不可作风治”，从而与张子和一起纠正了“风痿混同”之弊，还通过对脏腑生克补泻之阐述，说明了“泻南方、补北方”的治痿法则。明·《景岳全书·痿证》强调“非尽为火证……而败伤元气者亦有之”，并强调精血亏虚致痿：“元气败伤，则精虚不能灌溉，血虚不能营养者亦不少。”清·《临证指南医案·痿》指出本病为“肝肾肺胃四经之病”。

近代医家著名国医大师邓铁涛提出从脾胃论治，治疗不少效果较好。看一下他的视频：

邓铁涛 治重症肌无力处方:

黄芪60g、党参18g、白术15g、甘草3g、归头10g、陈皮3g、柴胡10g、升麻10g、五爪龙30g、首乌20g、杞子10g

 功用:补脾益损。

 肾阳虚加巴戟天、花菩、淫羊藿；肾阴虚加山萸肉、旱连草或加服六味丸；心血不足加熟枣仁、夜交藤；胃阴虚由党参汤为太子参加石斛、金钗、兼湿者加苡仁，玄参，兼证者加浙贝，橘络，有外感用轻剂补中益气汤原方，酌加豨莶草，千层纸，桑叶等。

邓老本方主要从脾肾论治，方子当中黄芪党参白术升麻仿补中益气手法，建运中焦脾胃。脾主四肢，脾胃健壮四肢自然有力。而其中何首乌枸杞子补肝肾，肝主筋肾主骨，肝肾强壮兼能促进肢体力量恢复。至于加减法是根据临证患者侧重出现的症状加减。

伴抬颈无力或腰背酸软者，为脾虚及肾，加枸杞子、菟丝子以补肾，或狗脊以补肾壮腰。腰酸、夜尿多者，加杜仲、桑螵蛸，固肾缩尿。肾阳虚明显者，酌加巴戟、淫羊藿。口干、口苦者，加石斛以养胃阴。　　吞咽困难，或吞咽不适者，以枳壳易陈皮，加桔梗，一升一降，以调畅气机。

舌苔白厚或白浊，为脾湿不化，加茯苓、苡仁以化湿。　　

咳嗽痰黏，加浙贝以化痰，或以三蛇胆贝末冲服，甚者可予猴枣散。　　烦躁失眠或夜寐多梦者，加酸枣仁养心，夜交藤安神。 

除了邓老经验，我认为值得推荐还有一方，张仲景金匮要略当中古今录验续命汤值得探讨。

《古今录验》续命汤 治中风痱，身体不能自收持，口不能言，冒昧不知痛处，或拘急不得转侧。姚云：与大续命同，兼治妇人产后出血者，及老人小儿。

经方大家江尔逊指出，风痱又是不同于中风，临床以:肢瘫痪为特征，（或偏难或全瘫）而身无疼痛，多无意识障碍（或仅有轻微意识障得。）临床多见急性脊髓损伤，脊髓瘤引发四肢瘫痪等疾病。

下边上一则黄仕沛老医案以供大家鉴赏：

多发性硬化反复发作案。

赵某，女性，42岁。移居美国，1990年突发左眼失明，我市某三甲医院诊断为“多发性硬化”，激素冲击治疗后失明症状消失。但其后神经系统功能缺损症状反复发作5～6次，每次发作症状不尽相同，曾出现言语障碍、呼吸肌乏力、肢体运动障碍等表现，但每次在激素冲击后，症状均能基本缓解。末次发作于2006年，以小便失禁、双下肢截瘫为主要表现，此次经激素冲击治疗及康复治疗后，仍有明显后遗症状。双下肢萎缩，步履蹒跚，虽扶四足助行器助行，仅能行10余米，平时多坐轮椅代步。回国接受针灸治疗数月，经人介绍，于2009年5月前来请黄师诊治。患者形体纤弱，面色㿠白，舌淡，脉细。处以续命汤加北芪，麻黄用量依例逐渐递增至30克。
       

药后仅间有短暂心悸，余无特殊。2个月后可独立行走，精神畅旺，饮食如常。8月携黄师处方返回美国，继续服药。9月来电感觉良好，美国复诊，当地医生甚为惊讶，皆赞叹中国医学之神妙。唯麻黄一药，遍寻全城药肆均配不到，如之奈何也。2010年8月，患者回国探亲，曾多次来黄师门诊复珍，精神畅旺，可独立行走。

当然除了以上两方还有其他原因导致痿证，比如湿热，阴亏，肝肾，这里不介绍了，只是希望得了疾病不要忘了中医，尤其有些疑难大病，中医也许有较好疗效！