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阿尔茨海默症（AD），是神经细胞损失导致的不可逆、退行性脑疾病，以记忆障碍、失语、失认等为主要症状。由于发病因素涉及很多方面，单纯的药物治疗效果不大。AD大多发生在老人，且女性患者多于男性，比例大约为3:1。 据不完全统计，全球阿尔兹海默症患者5000万人，每年增加1000万人，在中国，有上千万老人患有阿尔兹海默症，这个数据妥妥的全球第一。 根据美国疾病控制与预防中心的数据，阿尔茨海默氏症是美国十大主要死因之一，也是65岁以上成年人中第五大死因。自2003年以来，美国食品药品监督管理局就没有批准过针对阿尔茨海默氏症的新药。 2021年3月13日，礼来公司在国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》 NEJM 发表了一篇题为"Donanemab in Early Alzheimer’s Disease"的2期临床试验论文。 Donanemab是由药物制造商礼来公司（Eli Lilly and Company）生产的一种抗体治疗药物，它针对的是淀粉样β（aβ）肽的一种修饰形式，这种蛋白是一种聚集在老年痴呆症患者大脑中的斑块。早期临床试验结果表明，到52周时，接受实验药物的患者的淀粉样斑块水平达到阴性状态。换句话说，他们的淀粉样斑块水平与普通人相同。 为了进行这项研究，作为试验的一部分，在275名参与试验的患者中，有一半接受了为期76周的药物治疗，而另一半则接受了安慰剂。涉及的是患有早期症状性阿尔茨海默氏病的人。 通过监测记忆力和执行日常任务的能力，研究人员还发现该药似乎能使认知能力下降减缓约32％。 总体而言，大约40％的接受Donanemab单抗治疗的参与者最早在开始治疗后六个月就达到了淀粉样蛋白阴性，而68％的参与者在18个月内达到了这一目标。 AD综合评分量表分数变化 试验结果表明，不仅认知和功能下降减慢，而且淀粉样斑块清除非常明显，Tau病理学扩散减慢，临床和生物标志物结果的星座图表明了长期疾病改良的潜力。 礼来公司首席科学官兼礼来研究实验室总裁Daniel Skovronsky在一份声明中说：“我们对研究的结果充满信心，这是阿尔茨海默氏病的第一个晚期研究，在初步分析中达到了其主要终点。Donanemab有潜力成为阿尔茨海默氏病非常重要的治疗方法。” 尽管结果令人兴奋，但研究人员表示，为确保Donanemab单抗的安全性，仍需要进行更长且更广泛的试验。 论文链接： DOI: 10.1056/NEJMoa2100708 医诺维-让科研更简单！ 评审指导 | 语言服务 | 格式化处理 | 选刊指导 基础实验方案设计 | 进阶定制化实验方案 临床试验方案设计 | 定制化设计(RCT、RWE) 项目设计指导 | 项目调整优化 | 项目设计评审 |
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