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作者：南方医科大学珠江医院 郭中州 【#曾经近70万一针罕见病救命药纳入医保#】12月3日，央视网发文称，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见病。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。治疗这种罕见病的一种药物诺西那生钠注射液，就在今年的医保目录药品谈判中。经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，更能够纳入医保报销范围内容，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。那么诺西那生是一种什么药呢？  诺西那生简介诺西那生钠属于神经系统用药中的抗肌萎缩蛋白药，用于治疗5q脊髓性肌萎缩（SMA）。尚无本药长期疗效的资料，应定期评估患者的临床表现和治疗应答，以决定是否需继续治疗。禁用于对本药过敏者。 作用机制本药为一种反义寡核苷酸，用于治疗因染色体5q基因突变导致SMN蛋白缺乏而引起的SMA。体外试验和SMA转基因动物模型试验显示，本药可增加SMN信使核糖核酸（mRNA）转录本中外显子7的纳入及全长SMN蛋白的合成。 用法用量1、成人 常规剂量 ·5qSMA 1.鞘内注射（1）负荷剂量：一次12mg，共4剂，分别于第0日、第14日、第28日、第63日给予。（2）维持剂量：一次12mg，每4个月1次。 ·肝功能不全时剂量 肝功能损害者可能无需调整剂量。 2、儿童 ·常规剂量 ·5qSMA 1.鞘内注射用法用量同成人。 给药方式鞘内注射（1）注射时间为1-3分钟。（2）建议在给药前引流与注射药物相同体积的脑脊液。（3）不得将本药注射于皮肤有感染或炎症体征的部位。（4）如漏用一次负荷剂量，应尽快补用，两次给药间隔至少14日，并按规定的频率继续给药；如漏用一次维持剂量，应尽快补用，并按每4个月1次继续给药。（5）本药注射液使用前应自然放置至室温（25°C），不得使用外部热源。 贮藏注射液：避光、密闭，2-8°℃保存，不得冷冻。 以上为“药品安全合作联盟”志愿者的原创作品，如若转载请注明作者和来源！ |
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