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70万一针的天价药，刷光了11张银行卡 杜佳的二胎儿子米粒出生才几个月，就被查出了SMA，也就是脊髓性肌萎缩症。 杜佳记得很清楚，确诊那天，她和丈夫揣着11张银行卡，刷了69万多，就为了一针诺西那生纳注射液。这11张银行卡，有他们夫妻俩多年的积蓄，还有双方父母的退休金、亲戚朋友借的钱…… 作为全球首个SMA精准靶向治疗药物，自2019年获批国内上市以来，诺西那生纳注射液以每支69.97万元的售价创下了中国药品的新纪录。
天价药降至3.3万，患者：幸运到爆！ 救命天价药从70万元降到3万元是一种怎样的体验？ “新年第一天就能用上这个药，真是幸运到爆！”29岁的患者杜先生亲身经历了梦一般的现实。同时，杜先生对未来充满了憧憬，希望未来有更多的病友，尤其是小朋友能够恢复健康。 从2022年1月1日开始，诺西那生钠注射液正式被纳入医保药品目录。对于SMA患者来说，这无疑是个天大的好消息。 从无药可用，到有药可用，再到今天享受医保政策，SMA的医疗负担也大大减轻。
明明是“救命药”，为何如此天价？不管是70万的救命药，还是120万的抗癌药，它们可以救命，但定价却极高，这是为什么？ 实际上，一款新药的研发并非易事，需要经历：确认药物作用靶点——确定先导化合物——构效关系的研究——活性化合物的筛选——候选药物的选定等这一系列复杂的流程。 新药研发出来后，还需要经过临床前的研究、临床研究，最终进行新药申请，获得药监部门批准之后才可以正式上市销售。 其中，药物的定价受到了多种因素的影响，比如研发成本、市场容量、回收利润时间等。
而之所以诺西那生钠定价这么贵，主要是因为以下2点： 1、 患者少、成本高 SMA是一种由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病，比较罕见，发病率在1/10000左右。 因此，由于患者数量比较少，愿意投入资金研发的药企也就比较少，一定程度上影响了药物研发的进展。再加上研发成本比较高，药企考虑到效益，定价也会相对比较高。 2、失败率高 另外在研发过程中，药物的失败率也比较高。 相关报告显示，从2011年到2020年，共有9704个药物临床开发项目，而从1期临床到最后FDA批准上市，平均需要10.5年的时间，罕见药需要经历的时间更长。 此外，临床试验还可能面临样本量小、异质性大、难招募等问题，任何一个阶段没完成，下一步都难以继续推进。 诺西那生钠注射液虽然无法根治SMA，但是临床实验结果显示，它可以显著改善患者的肌肉力量，获得更好的预后，同时不会产生严重的副作用。因此对于SMA患者来说，诺西那生钠注射液相当于“救命药”。
什么是SMA？发病率约万分之一目前，我国约有3万多名SMA患者。2020年《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》显示，SMA发病率约为1/10000，人群携带率约为1/50。 虽然是罕见病，但是SMA离我们却并不远。研究数据表明，每35-50个人中就会有1个人携带SMA基因。如果不接受治疗，80%的SMA-I型患儿平均活不到2岁。如果不幸得了SMA，孩子会有什么表现呢？ 1、哭声虚弱，吸奶、咳嗽无力，持续发热，肺炎久治不愈； 2、吸气的时候，胸部出现挂钟的轮廓； 3、无法自主坐稳或站立； 4、四肢松弛，力量差，缺乏自发活动。 提醒一点，SMA发病越早就暗示着病情越重，死亡风险越高。发病年龄越大，病情越轻。少数患者会在青少年时期或成年时期发病，预期寿命和正常人差不多，但是残疾的可能性比较大。
调查发现：SMA患者疾病负担重因病致贫是很多中国普通家庭的现状，2022《中国SMA生活质量研究》显示，超过80%的受访者正在接受治疗，14%的受访者从未治疗过，不治疗的原因是治疗费用贵、无法负担。 另外，调查还发现，SMA患者具有较重的疾病负担。过去一年，所有患者的家庭年收入中位数为84000元。 当然，自从诺西那生钠注射液被纳入医保，使用人数不断增加，患者承担的医疗费用也降低了。但是，每个家庭每月依然要支付5000元以上的医疗费用，占家庭月收入的76%以上。
其实，SMA是可以预防的。虽然属于隐性遗传性疾病，致病基因携带率很高，但也不是完全无法提前发现的。 只要做好产前检查，必要时进行遗传干预，就可以准确做出疾病诊断，尽早接受治疗，达到改善症状、提高生活质量的目的。 每年，我国有数百万人因癌离世，无数患者期待新药的来临。好消息是，目前，肺癌、胃癌、肝癌、乳腺癌等多种癌症正在进行新药试验，患者入组后全程免费用药。 |
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