从一针70万降至3万余元 西藏首位罕见病患者用上谈判救命药

4月21日，来自西藏自治区林芝市的“脊髓性肌萎缩症”罕见病患者桑某，在自治区人民医院临床应用了第一支诺西那生钠注射液。

桑某因进行性四肢无力，肌肉萎缩长达18年。随着年龄增加，他感到日常活动越来越费力。然而，由于此前多地寻医、但缺乏有效的治疗手段，他只能眼看着自己的四肢力量逐步退化。

后来，西藏自治区人民医院结合临床症状及肌电图检查，结合该患者临床症状及基因检测结果诊断明确为“脊髓性肌萎缩症”。根据2019年“罕见病诊疗指南”中关于脊髓性肌萎缩症的指南，推荐应用“诺西那生钠注射液”进行鞘内注射治疗。

在2019年，全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物“诺西那生钠注射液”在中国获批上市，但是70万元一针、一年需要注射4到6针的药费，让绝大多数患者家庭完全无法承担，由于需要终生用药，很多患者家庭难以承受。

今年1月1日起，西藏自治区同步执行新版医保目录。其中，诺西那生钠注射液纳入医保药品目录，且价格经过谈判降至每针3万余元，给患者带来了福音，再经过医保报销后患者用药和治疗负担大大减轻。4月21日，桑某在自治区人民医院临床应用了第一支诺西那生钠注射液。为保障顺利治疗，该院制定了科学的工作流程和应急预案，为顺利实施注射治疗提供了保障。

“每一个小群体都不应该被放弃”

回顾2021年的药品目录谈判，一段国家医保目录药品谈判现场的视频在网上热传。国家医保局谈判代表真情流露——“每一个小群体都不应该被放弃”、“真的很艰难，其实刚才我觉得我眼泪都快掉下来了”

2021年11月11日医保目录谈判现场。央视网截图

经过医保部门两轮9次谈判，诺西那生钠注射液价格最终以几万元每针的价格成交。此前，该药物之所以称为“天价药”，是因为其一针定价69.97万元，患者需要在前63天注射4针，往后每4个月注射1针，终身用药，价格高昂。

为了让老百姓用上质优价廉的好药，自2018年国家医保局成立以来，连续4年每年一次动态调整医保药品目录，累计将507种新药、好药纳入目录，患者就医和使用药品越来越有保障。

2021年，在增加创新药、抗肿瘤药物的基础上，实现了罕见病高值药纳入医保“零的突破”。国家医疗保障局副局长李滔介绍， 2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。

在桑某之前，已有多位患者成为医保目录谈判的受益者。

“打完针之后，我就能跑，也能飞了。”这是山东枣庄的4岁脊髓型肌萎缩症（SMA）患儿——佳佳（化名）小朋友的期盼。1月1日，他成为全国第一个新版医保药品目录执行后，注射该靶向药的患者。

除了山东的佳佳，广州的杜先生也在同一天接受了诺西那生钠的注射。此前，杜先生也对“70万元一针”的诺西那生钠望而却步。从患者组织美儿SMA关爱中心了解到诺西那生钠“入保”的消息，杜先生回忆，当时患者组织里很多病友都哭了，包括很多患儿的家长。“新年第一天就能用上这个药，感觉自己幸运到爆了！”杜先生对未来充满憧憬，“希望自己以后能恢复健康，正常上班、正常生活，也希望更多的病友尤其是小朋友能恢复健康。”

据统计，仅在药品“入保”首日，广东、北京、上海、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等 11个省市的医院里有近20位SMA患者将接受诺西那生钠治疗。

编辑 | 张宸轩 吴晗潇