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2021年11月23日，FDA宣布批准了Aadi Bioscience研发的产品西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒注射液（Fyarro，ABI-009）上市，用于治疗不可切除的局部晚期或转移性恶性血管周围上皮样细胞肿瘤（PEComa）患者。 这是第一个、也是目前唯一一个获批用于治疗PEComa成年患者的疗法，曾获得孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法指定等多项殊荣。PEComa是一种极其罕见的、侵袭性极强的肉瘤，女性患者居多。 该批准基于Ⅱ期 AMPECT 试验（NCT02494570）的查数据。该试验的随访时间长达36个月，受试患者当中有一部分更是在长期随访后仍保持着完全缓解。 最长的响应时间已经超过55.5个月！ 根据目前已经公布的结果，在受试的31例患者当中，整体缓解率达到了39%，另外有52%的患者疾病控制稳定。患者的响应时间在5.6个月~55.5个月，该数据还在不断地增长。 92%的患者缓解持续时间超过6个月，67%的患者超过12个月，58%的患者超过2年。患者的6个月生存率为93.2%，12个月生存率为88.8%。 根据详细分析，在转移性疾病患者（即Ⅳ期患者，共29例）当中，整体缓解率达到了46%。 关于Fyarro Fyarro的中文名称是西罗莫司（Sirolimus）白蛋白结合型纳米颗粒注射液，其制备技术与白蛋白紫杉醇使用统一平台。 西罗莫司又称雷帕霉素，临床上主要用于器官移植（例如肾移植）的患者，用于抑制人体免疫系统功能，避免因器官移植出现排斥反应。 Fyarro具有抑制mTOR的功能，其独特的剂型，使其比已经上市的多款mTOR抑制剂靶向性更强、安全性更好。 除此以外，Fyarro还对各类与mTOR通路相关的突变类型的癌症有治疗潜力，是一款有望成为“广谱抗癌药”的药物，用于治疗各类TSC1/2突变的实体瘤。在PTEN缺失突变的结直肠癌当中，Fyarro也具备不错的治疗潜力。 “汇”抗癌系列 *基因药物汇提醒：本文中涉及的药物及方案仍处于临床研究阶段，数据来源为已经发表的论文或会议摘要，仅供专业人士参考，不能作为真实世界应用效果的保障。新药临床试验应在医生或专业人士的指导下进行，基因药物汇不建议患者自行使用本文中涉及的任何一款药物。 |
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