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血管周围上皮样细胞肿瘤（PEComas）包括血管平滑肌脂肪瘤、淋巴管平滑肌瘤病和透明细胞“糖”瘤，好发于实质脏器和腹腔，患者年龄15-97岁，中位年龄46岁，多发生于女性。Aadi Bioscience公司宣布，FDA接受了西罗莫司白蛋白结合纳米颗粒注射液（nab-sirolimus，ABI-009，Fyarro）用于治疗PEComas的新药申请（NDA），并授予了其优先审查资格。
支持该NDA的数据来自2期AMPECT临床试验（NCT02494570），该试验正在探索nab-sirolimus作为单药对晚期恶性PEComas患者的疗效。 Aadi Biscience公司首席执行官兼总裁Neil Desai博士表示：“我们非常高兴FDA能够授予nab-sirolimus用于治疗晚期恶性PEComas的优先审查资格。如果获得批准，那么nab-sirolimus将成为首个FDA批准的用于治疗这种疾病的疗法。我们非常期待与FDA合作。”Nab-sirolimus是一种mTOR抑制剂，专为该通路发生改变且其他 mTOR 抑制剂无效的患者开发。在该药物获得突破性治疗、快速通道和孤儿药物指定之后，于2020年6月开始滚动提交相关资料。在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的AMPECT的长期结果显示，确定的总缓解率为39%。该试验是第一个专门检查晚期恶性PEComas的前瞻性研究，患者每周或每2 - 3周接受静脉注射100mg /m2 的nab-sirolimus，直到疾病进展或出现药物毒性。主要终点是客观缓解率，次要终点是缓解持续时间（DOR）、6个月时的无进展生存期（PFS）、总PFS、总生存期（OS）和安全性。主要分析在治疗6个月以上的患者中进行。截至到 2020年2月6日，共有31名患者可进行疗效评估，其中1名患者得到完全缓解（CR），11名患者得到部分缓解，大多数患者在第6周时得到缓解。中位缓解时间为1.4个月。52%的患者病情稳定，疾病控制率为71%。只有10%的患者疾病进展。6个月无进展生存期为71%，未达到中位DOR。12名应答者中有8人在1年后仍在接受治疗，5人在2年后仍在接受治疗。总之，mTOR抑制剂nab-sirolimus疗效良好，可能成为第一个获得FDA批准专门用于治疗血管周围上皮细胞肿瘤的药物。医伴旅全球找药 让国内患者不出国门
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https://www./view/fda-grants-nab-sirolimus-priority-review-for-advanced-pecoma
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