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胆管癌又称胆道癌，是一种难治而高危的恶性肿瘤，致死率极高，晚期患者的5年生存率仅约5%。近年来，随着分子靶向药物的迅速发展，胆管癌已有多款靶向药研发成功，终于迎来手术之外的“救命”手段！目前，FDA共批准了3款用于胆管癌的靶向药物，而国内的患者终于也在今天迎来了首款靶向药物pemigatinib（佩米替尼片）。   国内胆管癌患者迎来首款靶向药物-pemigatinib2022年4月6日，中国国家药监局（NMPA）官网显示，FGFR1/2/3抑制剂佩米替尼片正式获批上市，用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。 这款药物之所以对于胆管癌患者意义重大，主要还是因为它的适用人群和卓越的临床数据。 01小癌种中的大靶点--FGFR FGFR是胆管癌最常见的突变类型之一。FGF/FGFR信号传导通路几乎存在于所有器官的发育、血管的生成以及淋巴管的生成当中，是人体最重要的通路之一。FGF家族“成员”数量高达22种以上，通过四个重要基因（FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4）激活。目前获批的pemigatinib主要针对FGFR2，这是FGFR突变中最常见的亚型，其在胆管癌中的检出率接近10%。 02疾病控制率100%！pemigatinib实力出圈！ Pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服靶向药，可通过阻断肿瘤细胞中FGFR介导的信号通路来阻止癌细胞生长和扩散。 此前公布的数据显示，Pemigatinib二线治疗胆管癌患者的有效率ORR达35.5%，疾病控制率DCR为82%。 而在2021年9月最新公布的pemigatinib在中国晚期胆管癌人群的2期研究结果显示： 在30例可评估的患者中，15例患者达到疾病缓解，客观缓解率（ORR）为50%，疾病控制率（DCR）为100%。此外，pemigatinib也表现出了良好的安全性。 Pemigatinib是Incyte公司开发的一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，目前已在美国，欧洲，日本获批上市。2018年，信达生物获得了佩米替尼在中国地区（大陆，香港，澳门，台湾）的开发和商业化权力。2021年7月，CDE受理了pemigatinib片的上市申请，仅仅半年左右，这款药物就顺利获批上市，造福中国患者，不得不说，中国的新药上市审批速度已经赶上了“复兴号”，越来越多的好药正快马加鞭的来到病友身边。 胆管癌患者春天已来，众多新药研发中...作为胆管癌适应症当前研究最丰富的靶点之一，FGFR显然是许多胆管癌患者翘首以盼的“治疗新星”。近10%的检出率在各类驱动基因中算是比较高的，但仍然难以充分地满足患者的治疗需求。好消息是，除了Pemigatinib，众多胆管癌的新药目前正在临床招募中，想参加的患者可以通过方舟援助计划申请。 01 E7090 药品名称：E7090片 作用靶点：FGFR1~3 研发公司：卫材 药物介绍：E7090是一款FGFR抑制剂，治疗不能切除的胆道癌，可选择性地抑制FGFR1，FGFR2和FGFR3。 适应症：二线治疗FGFR2胆管癌 入组信息（部分）： 既往接受过化疗（含吉西他滨），FGFR融合突变的胆管癌 02 HMPL-453 药品名称：HMPL-453酒石酸盐片 作用靶点：FGFR 研发公司：卫材 药物介绍：HMPL-453是一种高选择性高效FGFR小分子抑制剂，对FGFR1/2/3的具有抑制作用，在FGFR异常活化的肿瘤模型中展现出的强效抗肿瘤活性。目前，针对晚期肝内胆管癌患者正在进行2期研究。 适应症：二线治疗FGFR胆管癌 入组信息（部分）： 既往接受过治疗的晚期胆管癌患者（至少一种为吉西他滨单药或联合化疗） |
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