【原】免疫治疗的探索已经超出了药物疗法

【编者按】长期以来，对疾病治疗的探索大多集中于药物，从化学药到生物制剂，从天然药物到合成小分子药物等等。而随着技术进步和认知提升，出现了越来越多治疗方法以及模式的探索，我们称之为“cutting-edge"治疗。

一项 1/2 期临床试验正在评估一种称为体外光照疗法（ECP）的免疫“cutting-edge”疗法在多发性硬化症(MS) 患者中的安全性和有效性。体外光照疗法 (ECP) 是一种的基于细胞的免疫疗法，之前被用于治疗某些 T 细胞淋巴瘤、骨髓和干细胞移植并发症、器官移植排斥以及与异常免疫 T 细胞相关的其他自身免疫疾病。参与对抗感染和癌症的白细胞。而在MS中，T 细胞还驱动异常免疫反应，这些反应是 MS 等自身免疫性疾病的特征。

ECP 治疗从患者身上抽取血液并分离其白细胞。然后将这些细胞与一种称为补骨脂素的天然分子结合，暴露在紫外线下以激活它，然后再注入患者体内。当被激活时，补骨脂素成为一种高反应性分子，可与 DNA、细胞膜和蛋白质结合，共同导致细胞死亡和其他毒性作用。虽然其潜在机制在很大程度上仍不清楚，但研究表明 ECP 通过几个过程促进抗炎反应并减少异常免疫反应，例如调节性 T 细胞 (Tregs) 的激活。Tregs 是抑制其他免疫细胞反应的 T 细胞子集。这种方法不会导致全球免疫抑制，正如几种免疫抑制疗法所见，这意味着身体可能仍然能够有效地对抗感染和癌症。

这项名为 PHOMS ( NCT05168384 ) 的研究正在迪拜阿布扎比干细胞中心 (ADSCC) 的一个地点招募多达 45 名患有复发缓解型 MS (RRMS) 和继发进展型 MS (SPMS) 的成年人。在  月 19 日至 23 日举行的 2022 年欧洲血液和骨髓移植学会 (EBMT) 年会上展示了三项基于 ADSCC 的 ECP 研究结果。1/2 期试验将在 45 名能够行走的 RRMS 和 SPMS 患者中测试该疗法，即使他们只能在帮助下行走。参与者将被随机分配接受 28 次 ECP 疗程加标准疾病改善疗法（DMT；30 名患者）或单独的 DMT（15 名患者），为期 24 周（近 6 个月）。ECP 将在前八周（16 次）每周进行两次，从第 9 周到第 16 周每周一次，从第 17 周到第 24 周每两周一次。该研究的主要目标是评估 ECP 的安全性和有效性，而次要目标包括评估 MS 患者的免疫反应概况。有效性指标还包括残疾进展、行走能力、临床复发发生率、手指灵活性和一般健康状况的变化；均采用经过验证的措施进行评估。

该试验预计将于 2024 年 4 月结束，如果它产生积极的结果，研究人员计划启动一项 3 期试验，以在更大的患者群体中证实这一发现。这是一项具有开拓性的治疗研究，期待在MS患者中获得非凡的反应。