拜耳“不限癌种”疗法「硫酸拉罗替尼口服溶液」在中国获批药明康德

药明康德 2022-06-25 08:00 发表于美国

6月24日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，由拜耳（Bayer）公司提交的硫酸拉罗替尼口服溶液（larotrectinib）的上市申请已获得批准。Larotrectinib是一款“不限癌种”疗法，它是全球首款专为NTRK基因融合癌症患者设计的口服TRK抑制剂。在中国，这款新药的胶囊剂型于今年4月首次获批上市。根据优先审评公示信息可知，此次获批的是larotrectinib的口服溶液剂型，用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因的实体瘤成人和儿童患者，及患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意治疗方案选择的患者 。

截图来源：NMPA官网

NTRK中文全称是神经营养因子受体酪氨酸激酶。NTRK融合阳性肿瘤产生的原因是NTRK1/2/3基因与其它基因融合，导致编码的TRK蛋白出现异常。变异的TRK或者TRK融合蛋白持续激活，从而引发永久的信号级联反应。这些蛋白在TRK融合癌患者中是驱动肿瘤增长和转移的主要因素。研究发现，NTRK基因融合可能出现在起源于身体不同位置的肿瘤中，这使得它成为了研究人员开发“不限癌种”疗法的靶标之一。

Larotrectinib是一款新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂，最初由拜耳和Loxo Oncology（已被礼来公司「Eli Lilly and Company」收购）联合开发，拜耳公司现拥有该药的全球开发和商业化独家权利。据悉，它是一款从早期开发时期开始就针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。在美国，该药曾被FDA授予突破性疗法认定、孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。


2018年11月，FDA加速批准larotrectinib（商品名：Vitrakvi）上市，用于治疗携带NTRK基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者，不需考虑癌症的发生区域。这一药物的批准，是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。

根据多项larotrectinib治疗NTRK基因融合癌症患者的临床试验数据，它在成人和儿童NTRK基因融合癌症，包括中枢神经系统癌症中，均显示出高缓解率，且持续缓解时间超过3年。分析还发现，larotrectinib用于治疗NTRK基因融合癌症，大多数成人和大多数儿童及婴儿的生活质量有迅速的、具临床意义且持续的改善。

在中国，拜耳于2021年5月提交了三项larotrectinib的上市申请，包括硫酸larotrectinib口服溶液和硫酸larotrectinib胶囊，并很快被纳入优先审评，拟用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者，包括患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意治疗方案选择的患者。

2022年4月，larotrectinib的胶囊剂型首次在中国获批上市。此次口服溶液新剂型的获批，有望给需要的患者带来新的治疗选择。