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全球细胞和基因治疗开发商在 2021 年创下历史新高。然而，欧洲公司似乎错过了资金增长的机会。 先进疗法倡导组织再生医学联盟 (ARM) 在本周（2022年1月16日）的简报中表示，世界各地开发细胞和基因疗法的公司在 2021 年筹集了 201亿欧元（231亿美元）。这个大丰收比 2020 年的总计173亿欧元 (199亿美元) 高出 16%。
每年由细胞和基因疗法开发商在全球筹集的资金 2020 年至 2021 年的增长主要由美国公司推动。与 2020 年相比，美国公司在银行中新增了 157亿欧元（180亿美元），其投资增长了 53%，令人印象深刻。相比之下，他们的欧洲同行筹集了 29亿欧元（33亿美元），比 2020 年少 8% 的资金2020 年。
按地区划分的细胞和基因疗法企业于 2021 年筹集的资金。同比：从 2020 年开始同比增长。 ARM 公共事务总监斯蒂芬·梅杰斯 (Stephen Majors) 表示，与 2019 年相比，欧洲和美国的基因和细胞疗法参与者在 2020 年都实现了创纪录的资金增长。然而，现在要确定为什么欧洲和亚洲公司没有赶上美国在 2021 年出现的快速现金增长还为时过早。 “这是我们明年将密切关注的事情，以确定可能的原因以及它们是否是特定地区的，”梅杰斯说。 尽管如此，风险投资 (VC) 公司 Sofinnova Partners 的董事长兼管理合伙人 Antoine Papiernik 表示，需要在正确的背景下解释融资数字。欧洲对细胞和基因治疗领域的贡献仍然巨大。 “这不是你一年筹集多少资金；这关乎专业知识、能力和技术的水平，”Papiernik 说。“这些是我们坚信的长期卓越和增长的基础。” “毫无疑问，如果欧洲在某个领域与美国相提并论，那就是采用新的模式，包括基因和细胞疗法。” 在用于细胞和基因疗法的各种资金来源中，风险投资资金在 2021 年增长最多，跃升 73% 至 85亿欧元（98亿美元）。这一趋势反映了去年生命科学风险投资资金的热情。 同时，基因和细胞治疗公司受到影响其他生物技术行业的股票市场的打击。这种不匹配正在为风险投资公司创造大量资金，并可能限制退出选择。 “通胀担忧使尚未盈利的小型早期公司变得特别困难，”Majors说。“如果通胀担忧在 2022 年消退，并且数据呈现积极，我们可能会看到生物技术公共股票的表现更为强劲。” 如果按获得资金的技术类型细分总数，免疫肿瘤学中的细胞疗法（例如 CAR-T 细胞疗法）的资金增幅最大：自 2020 年以来增长了 26%。其次是基因治疗公司，拥有14现金收入增加 %，组织工程企业的投资增加了 10%。
2021 年，细胞和基因疗法的技术开发商在全球筹集了资金。同比：从 2020 年开始同比增长。细胞 IO：免疫肿瘤学中的细胞治疗。 免疫肿瘤学以外的细胞治疗公司在 2021 年的融资比 2020 年更紧，融资减少 15%，为 17亿欧元（20亿美元）。然而，Majors称，在过去几年中，该领域的资金经常波动。 “与历史趋势相比，2021 年的下降并不是异常值，”Majors指出。“由于这一技术领域的规模较小，每年只需一两笔融资交易就可能对总融资产生重大影响。” ARM 报告中的另一个重要趋势是基因编辑技术的重要性日益提高。在基因治疗融资总额中，45% 由开发基因编辑技术的公司筹集，高于 2018 年的 38%。 去年，领先基因治疗公司的临床成功激发了投资者对基因编辑的兴趣。2021 年 6 月的一个例子是 Intellia Therapeutics 和 Regeneron 开发的一种体内 CRISPR 治疗在罕见病转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者中的良好表现。 基因编辑公司 CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 在解决血液疾病镰状细胞病方面取得的进展令人兴奋。他们正准备在 2022 年底申请批准他们针对这种疾病的 CRISPR 基因编辑疗法。 “投资者已经注意到了这些早期的成功，并看到了这种方法治疗多种疾病的潜力，”Majors说。“此外，随着这项技术的不断进步，在基因编辑方面拥有至少一项临床或临床前资产的公司数量继续增加。” 2022 年基因和细胞疗法值得期待的另一个结果是药物批准的潜在创纪录数量。包括 GenSight、uniQure 和 BioMarin 在内的一群基因疗法有望将他们的候选人带到美国和欧洲的监管终点线。
2022 年细胞和基因疗法即将获批。图片来源：ARM “EMA 将决定针对芳香族 l-氨基酸脱羧酶缺乏症、Leber 遗传性视神经病变和两种血友病的治疗方法，”Majors 说。“到 2022 年底，EMA 批准的罕见病基因疗法的数量可能比一年前翻了一番。” 然而，该领域的一些主要障碍可能是将基因和细胞疗法传递到体内目标以及确定正确的剂量。这些复杂疗法的制造也是许多初创公司旨在解决的一大瓶颈。 此外，2021 年 5 月 bluebird bio 的基因疗法因定价分歧而从德国撤出，这表明监管部门的批准只是基因和细胞疗法开发商的开始。他们的定价策略需要在盈利的同时避免与医疗保健系统发生冲突。 无论如何，欧洲公司将继续在细胞和基因治疗领域的发展中发挥重要作用。 “我们不要忘记，第一个推向市场的基因疗法是欧洲的，”Papiernik 说，他指的是基因疗法 Strimvelis，它由 GlaxoSmithKline 于 2018 年出售给 Orchard Therapeutics。 “欧洲在基因和细胞疗法的开发方面继续表现出色，并且从未有过更多的投资机会。” BY JONATHAN SMITH 14/01/2022 Cover image via Elena Resko. Inline images via the Alliance for Regenerative Medicine |
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