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研究人员报告说，一名长期患有 1 型糖尿病且没有内源性胰岛素产生的男性在输注一种诱导多能干细胞衍生的胰岛细胞后实现了胰岛素独立。这是未来的巨大机遇之一，因为这些诱导多能干细胞可以无限量制造。 关注公众号，了解更多行业信息 在一项概念验证研究中，用一半目标剂量的 VX-880（Vertex Pharmaceuticals）（一种新型异基因诱导多能干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞替代疗法）治疗导致胰岛细胞移植；葡萄糖调节的禁食增加和刺激的 C 肽水平；消除复发性严重低血糖症；并改善了两名患者在推荐的血糖范围内的 HbA1c 和时间。 “这是世界上第一次以这种方式管理干细胞衍生的胰岛，将它们注入肝脏，”医学博士、移植外科主任兼主任 James F. Markmann 博士说。马萨诸塞州总医院移植中心的临床手术和哈佛医学院的Claude Welch外科教授在美国糖尿病协会科学会议的新闻发布会上说。“在尸体胰岛的经验中，唯一能有效控制血糖的部位是肝脏。这是对患者血糖控制产生重要影响的首次尝试。”
| Markmann 是马萨诸塞州总医院移植中心的移植外科主任和临床手术主任，也是哈佛医学院的Claude Welch外科教授。 从人类尸体中移植胰岛可以消除严重的低血糖并改善 1 型糖尿病患者的血糖反应；然而，Markmann 博士说，治疗受到数量和质量可变的高度限制。从人类诱导多能干细胞（iPS细胞）分化而来的人造胰岛代表了 1 型糖尿病患者替代胰岛细胞的替代潜在来源。 Markmann 提供了两名接受治疗的严重 1 型糖尿病研究参与者的数据。第一个是 64 岁的男性，患有 40 年的 1 型糖尿病，低血糖意识受损，基线时每天接受 34 U 的胰岛素。他的基线 HbA1c 为 8.6%，禁食和刺激的 C 肽检测不到。 单次输注 VX-880 一半目标剂量后，到第 29 天检测到空腹 C 肽并迅速增加；HbA1c 和每日胰岛素同时下降。 Markmann 说，在第 90 天，研究人员观察到禁食和受刺激的 C 肽显着增加，血糖反应改善，外源性胰岛素给药显着减少。 “在最后的时间间隔，即第 241 天到第 270 天，患者有显着的 99.9% 时间在范围内，当时他没有接受胰岛素治疗，HbA1c 为 5.2%，”Markmann 博士说。“这些都是惊人的结果。”
| 胰岛细胞 Markmann 博士说，第二位参与者是一名 35 岁的女性，患有 11 年的 1 型糖尿病，基线 HbA1c 为 7.5%，C 肽检测不到，对治疗有类似的定性反应。输注 VX-880 后，第二名患者的时间从基线的 35.9% 增加到第 121 天到第 150 天的 51.9%，胰岛素下降 18.2 U，HbA1c 下降 7.1%。 该疗法通常安全且耐受性良好；大多数不良事件为轻度或中度，与免疫抑制一致。最常见的不良事件是围手术期发生的严重低血糖事件。在第 35 天后，两名患者均未发生严重的低血糖事件。 “我们发现这种新疗法的初步结果非常令人鼓舞，我们认为它确实有可能帮助患者，”Markmann 博士说。 Markmann 谈到治疗可用性和任何免疫抑制治疗可能伴随的风险时说，VX-880 的最佳候选者目前是那些患有长期严重疾病的人。 Markmann 博士说：“这是两部分问题的一部分。一个是拥有可靠、持续有效的干细胞疗法。第二是有一种不需要免疫抑制的方法。目前，针对的患者是那些疾病非常严重、低血糖意识受损和严重低血糖事件的患者，这是出于风险收益的考虑。如果我们有办法在不需要免疫抑制的情况下移植细胞，那么它就可以广泛使用。这是未来的巨大机遇之一，因为这些iPS细胞可以无限量制造。” 由于支持剂量增加的数据不足，FDA 暂停了在美国的治疗。该研究仍在加拿大开放招生志愿者，并继续对患者进行给药。 “与 Vertex 的团队正在与 FDA 合作，以解决有关有足够理由进行剂量递增的问题，”Markmann在新闻发布会上说。“这正在进行中，我们希望它能够迅速得到解决。” 更多有趣话题： |
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