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大家好，我是一名从业多年的内科医师。谈到老年痴呆，很多人的第一印象可能就是病人记性差，外出找不到回家的路，所以很容易走丢，类似的老人走丢案例我们在新闻上也经常可以看到。从临床的角度来讲，我们规范的称这种疾病为“阿尔茨海默病”。注意了，这可是目前导致人类死亡的第四大疾病（属一种起病隐袭的进行性发展的神经系统退行性疾病）。虽然我们对治疗它的相关药物一直都在研究进行中，但截止去年为止，这一领域在国际上已经17年没有新药上市，但这种种困难并没有难道研发者的热情。我国以耿美玉教授为代表的科研工作者厚积薄发，于2019年11月2日通过国家药品监督管理局批准，用于治疗轻至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能的国产原创新药甘露特纳（GV-971）同年12月29日正式上市，也标志着对于罹患阿尔茨海默病患者的用药多了一个选择。今天我就以此来做一篇详细的科普讲解。 阿尔茨海默病的简单介绍●开篇我就提到，阿尔茨海默病是仅次于心脏病、肿瘤和中风而导致死亡的第四大疾病，已经成为人类目前和未来所面临的全球公共卫生和社会保健的最大挑战之一。该病多见于老年人，随着人类寿命的延长，老龄化的加重，全世界的患者数量正在逐年攀升，这不得不引起我们的足够重视。相关的流行病学调查显示，2015年全球的阿尔茨海默病患者已达到4680万人，同时预计2030年将达到7470万人，2050年更会突破1.315亿人。 ●那么当年新增病例990万人，平均每3秒钟就有一人罹患阿尔茨海默病。医疗和护理成本总计为8180亿美元。到2015年为止，中国的阿尔茨海默病数量已达到950万人，而且在65岁及以上年龄段的老龄人口中，每年还以5%-7%的速度增长。预计到2030年，全球阿尔茨海默病的相关费用将增至2万亿美元。美国神经病学学会期刊《Neurology》就 曾发表了一篇研究，通过分析近30万人的大家族数据，发现阿尔茨海默病的遗传风险还会影响多代。 ●研究显示，有超过50%的阿兹海默病患者至少携带一个拷贝APOE4基因，那些携带两个拷贝APOE4基因的个体患病风险甚至高达平均水平的8-12倍。故大约有53%的阿兹海默病风险差异是由遗传变异引起的。因此，家族史是预测阿兹海默病风险的重要指标。然而，大多数研究都只关注直系亲属的影响。为了提供更全面的信息，来自美国犹他大学的研究团队还在更大的家族人群中分析风险关联。 ●研究团队使用了源于犹他州的人口数据库（该数据库记录了19世纪以来当地居民及其后代在1904-2014年间的死亡记录及其主要死因）。共纳入了270818人的家谱和死亡数据，1978年后，超过一半人已经死亡，这其中有4436人的主要死因可明确为阿尔茨海默病。而且死于阿尔茨海默病的大多为女性（64%），中位死亡年龄为85岁。然而在药物治疗方面，近些年即使像强生、辉瑞、礼来、罗氏等全球知名的国际药企进行阿尔茨海默病的药物开发上也均已失败告终，在2018年，美国辉瑞公司甚至宣布放弃对阿尔茨海默病的研究。 阿尔茨海默病的药物研发●世界各国政府和医药企业为开发阿尔茨海默病药物，投入了大量的研究和实验经费。仅美国国立卫生研究院2019年在阿尔茨海默病方面的资助就达到了23亿美元，这已超过了美国国立卫生研究院总预算的5%，同时这也是美国政府继1971年发起抗癌研究、20世纪80年代后期对艾滋病研究资助激增之外。美国国立卫生研究院资助增长幅度最大的一种疾病研究。经常在网上看到有人吐槽，医院就是吸血鬼，黑心医生，药卖那么贵，事实真的是如此吗？我们更应该看到的是一款新药的从研发、到临床试验再到投入市场，前前后后需要烧掉多少钱，花费多少研发费用，还得面临研究了十几二十年以失败告终的风险。 ●据相关数据统计，在美国，阿尔茨海默病每年都要花掉医疗保险和医疗补助部门1860亿美元，预计到2050年这个数字将猛增至7500亿美元。对此，美国政府的目标是到2025年，要做到能够预防和有效治疗阿尔兹海默病。然而鉴于阿尔茨海默病发病机制的不确定性和药物开发的重要性，世界各国对阿尔茨海默病新药研发可以说是全方位、多领域、多途径的。这一方面说明了疾病过程的复杂性，另一方面也表达了该表明了人类目前对该病认识的局限性。 ●为了寻找阿尔茨海默病治疗方法，已经投入了大量的人力、物力、财力，结果就是截止目前，已经有超过1600余项与阿尔茨海默病有关的药物临床试验完成或正在进行之中。据统计，迄今除了5个已获得美国FDA批准用于治疗阿尔茨海默病的药物之外，另外还有143种药物临床试验失败或未获得获得监管部门的批准，这还不包括尚未进入临床实验的药物。在过去的几十年中，超过50个候选药物顺利通过二级临床试验，但均在三期临床试验中失败。 阿尔茨海默病的药物治疗●如我文章标题中所讲的一样，像多奈哌齐、卡巴拉汀、加兰他敏、美金刚等经典药物是现今临床的主要治疗药物（前三种为乙酰胆碱酶抑制剂，美金刚为N-甲基-D-天冬氨酸受体拮抗剂）。注意了，这些药物均只能缓解症状，不能治愈或逆转阿兹海默病的发展。自2003年以来，美国FDA再未批准过一款治疗阿尔兹海默病的新药上市。好消息是，美国食品药品监督管理局（FDA）于今年4月3日批准了我国的原研国产新药在美国开展国际多中心Ⅲ期临床试验的申请。说白了也就是FDA允许该药直接进入大规模的Ⅲ期临床试验，然后再申请监管批准。这就突显了对治疗阿尔茨海病的迫切需求以及美国监管机构对此前该药物在中国的临床试验数据的认可。 ●那么我国这个国产原创新药“甘露特纳”又是何来路呢？我记得刚获批时那几天知名媒体可是进行了大量的报道，它是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队坚持22年，在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海某知名药企努力研发成功的原创新药。该药主要发明人、中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员在接受采访时就介绍到，甘露特纳是通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。 ●在服用上，因其为胶囊制剂，故服用方式为口服，一次 3 颗（450 mg），一日 2 次。可空腹服用或与食物同服，在药物价格上，单盒约在800-900元之间，综合算下来一个月的花费大概在3000-4000元之间，一年花费在4万元上下。根据最新的药物服用说明推荐，本品应由在阿尔茨海默病的诊断和治疗方面有经验的医师开具处方并指导患者使用。患者应有可靠的照料者并且能够经常监控患者的服药情况。若患者需更长时间的治疗（大于3年），就需按照临床诊疗指南的建议对病人继续服用本品的获益与风险进行重新评估。 在获益明显并且患者能够耐受的情况下，可以考虑继续维持本品治疗;反之，应考虑终止本品治疗。 综合总结每年的9月21日是世界阿尔茨海默病日，对于罹患阿尔茨海默病的老人，不论是针对个人还是社会而言，我们不仅仅要引起足够的重视。同时也要予以足够的关心与爱护。有不少老人可能就会因罹患该病后出现走丢等风险，对此，同时作为一个惠民、亲民的公益平台，在今年的世界阿尔茨海默病日，头条寻人联合头条情感、头条健康积极承担社会责任，发起阿尔茨海默病主题宣传活动，传播阿尔茨海默病知识，守护爱的记忆。如果家长有类似老人，可点击防走失设备申领链接“ 作者寄语：本文章中的任何观点不构成医学治疗建议，也不具备医疗指导意见，仅为健康科普所用。综合国内外文献以及个人临床经验总结而成，不加入专栏，无偿、免费的让大家阅读。希望对大家有帮助。如果学到了，不要吝啬，点个赞，转发一下帮助更多人，感谢支持。#守护爱的记忆##「闪光时刻」主题征文 二期#@头条寻人@头条情感@头条健康
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