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论坛导读：多数癫痫患者经规范化抗癫痫治疗后，症状可得到良好控制或缓解，但30%～40% 患者经长期药物干预后，仍反复出现癫痫发作，进展为难治性癫痫。Lennox-Gastaut综合征、Dravet 综合征和肌阵挛-失张力癫痫均为儿童期起病的难治性癫痫，严重威胁患者的身心健康。2011 年美国食品药品监督管理局批准氯巴占用于年龄≥2岁Lennox-Gastaut 综合征患者癫痫发作的辅助治疗，且该药品在Dravet综合征和肌阵挛-失张力癫痫的治疗中也有一定应用。
癫痫是一种病程长、以临床反复发作为特点的神经系统疾病，主要特征为神经元异常放电导致短暂的脑功能障碍。根据世界卫生组织（World Health Organization，WHO）估计，全球约有5000万癫痫患者。我国流行病学调查显示我国癫痫患病率为3.6‰~7.0‰，估计约有600万活动性癫痫患者，其中60%在儿童时期起病。多数癫痫患者经规范化药物治疗后病情可得到良好控制或缓解，但仍有30%~40%患者反复出现癫痫发作，称为难治性癫痫。 2010年国际抗癫痫联盟(International League Against Epilepsy ILAE) 将难治性癫痫定义为根据癫痫发作类型，合理选择并正确使用至少2种耐受性好的抗癫痫发作药物(anti-seizure medications，ASMs)单药或联合使用后，患者无发作持续时间未达到治疗前最长发作间隔的3倍或者1年。基于难治性癫痫分类，规范、合理的抗癫痫治疗至关重要，而ASMs联合应用是难治性癫痫的主要治疗方案。 难治性癫痫多见于儿童时期一些特殊类型的癫痫和癫痫综合征，如婴儿痉挛（West综合征）、Lennox-Gastaut综合征（LGS）、婴儿严重肌阵挛癫痫（Dravet综合征，DS）、肌阵挛-失张力癫痫（Doose综合征，EWS）、Rasmussen综合征、Sturge-Weber综合征、持续性部分性癫痫、颞叶内侧癫痫等。 目前，氯巴占的药理作用机制尚未完全明确，可能通过与γ-氨基丁酸A受体上的苯二氮卓类位点相结合发挥药理作用。在体内，氯巴占和N-去甲氯巴占主要经CYP3A4、CYP2C19 代谢，临床应用时需警惕与其他药物的相互作用。对于CYP2C19慢代谢患者，还应关注N-去甲氯巴占的血药浓度，并监测药物相关不良反应。
为促进氯巴占在我国临床应用的进一步规范化，保障临床用药的有效性和安全性，北京协和医院罕见病多学科协作组联合中国罕见病联盟，组织相关领域专家，经多次讨论、修改，最终制定了本共识，以供临床参考，推荐意见摘要如下。
全文索引：氯巴占治疗难治性癫痫专家共识（2022）.协和医学杂志.2022.13 (5) :768 -782. |
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