创立了基因编辑Beam公司的三剑客之一的华裔科学家刘如谦(David Liu) 再次出山,这次带领自己的团队要做二代基因编辑。 这个新公司,Prime基因编辑(Prime Medicines),主打的是Prime基因编辑技术。 基因编辑的三剑客之一,哈佛大学的刘如谦再一次把一个公司做上市。Prime也有和另一个基因编辑的华裔科学家张锋创立的Ediatas Medicnes有一拼的意味。 公司开发的是一种第二代基因编辑技术,其作用类似于遗传物质核酸 DNA 的文字处理器,可“搜索和替换(Search and Replace)”导致疾病的基因序列它们在基因组中的精确位置,不会导致双链 DNA 断裂而导致不必要的细胞变化。 (精准和Search and Replace是这家基因编辑技术特点,公司网站照片) 该公司表示,它有可能解决 90% 以上的已知致病突变,并在各种分裂和非分裂的人类原代细胞以及动物中发挥作用。 多个独立实验室已证明 Prime 编辑能够以高保真度进行基因组编辑,在所需位置精确地进行编辑,而对基因组的其他部分进行最少的编辑或不进行编辑。 这些功能据说克服了早期基因编辑技术的几个技术障碍。 这也是继Beam在2021年上市之后,刘的又一家基因编辑公司上市。 (David Liu刘如谦。网络照片) Beam由Broad研究所的张锋,麻省总医院的Jung和刘如谦一起创立。 如今,刘再次出马,Prime基因编辑可能会带来冲淡前东家的作用。 Prime Medicine 于 2021 年 7 月推出,融资 3.15 亿美元。公司的宗旨是发现一种新型的差异化、一次性、治愈性基因疗法,可解决最广泛的疾病。 基因编辑是2020年获得诺贝尔化学奖的技术,其中目前主流的就是CRISPR基因编辑技术。 体内基因编辑有着应用广泛,但是,最近的一个基因编辑的试验出现严重不良反应,也引起了人们对于安全性的关注。 基因编辑通过载体将基因编辑器输送到人体内的细胞中,然后对于靶向细胞进行基因编辑操作。 其他的技术十分复杂,尤其是可能造成脱靶,即:靶向的细胞没有得到编辑,没有靶向的细胞却被编辑,造成潜在的肿瘤的风险。 因此,基因编辑对于精准性的要求尤其高。 但是,对于广大的患有单基因病的罕见病患者,基因编辑潜在可能提供一次性治愈的希望。 Prime表示,自己的技术特定在于高保真. 这个技术只对于靶向细胞进行精准的编辑,对于其他的细胞减少不必要的编辑,旨在减少可能造成的意想不到的后果。 公司表示道,
“我们的 Prime Editor 不会产生双链 DNA 断裂,这支持了我们技术的精确度。Prime Editing 需要三个“编辑检查”或在编辑器和目标 DNA 之间必须匹配的地方才能完成编辑,我们相信这也会导致高度特异性和精确的编辑。” 你对基因编辑的期待怎样?安全性怎么看?请留言分享 公司技术介绍: https:///science/#how-prime-editing-works 参考报道: https:///2022/10/20/prime-medicine-raises-175-million-in-upsized-ipo/
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