 好消息！ 在刚刚过去的12月，传来了两个关于PARP抑制剂的好消息，一是首个国产PARP抑制剂获国家药品监督管理局批准上市。二是两款进口PARP抑制剂被纳入《2020年新医保目录名单》，其中一款的医保报销适应症还得到了扩充。 今天这期视频我们就来说说，什么PARP抑制剂？它治疗癌症的原理是什么？能治疗哪些癌症呢？ 在此先声明一下，视频内容仅作为知识科普，不提及具体的药品名，也不做任何疗法推荐。 哪些癌症都能用PARP抑制剂？ 在美国，PARP抑制剂已被批准用于乳腺癌、卵巢癌、输卵管癌、腹膜癌、胰腺癌和前列腺癌的治疗。 在我国，PARP抑制剂已被批准用于卵巢癌、输卵管癌和腹膜癌的治疗，还有涉及小细胞肺癌、实体瘤、复发转移三阴乳腺癌、前列腺癌、晚期胃癌等多个适应症的十多项临床研究正在开展。 需要说明的是，PARP抑制剂虽然能用于治疗不同的癌症，但只能治疗患这一癌症的某一类患者，这就是所谓肿瘤“精准治疗”的概念。 最初，医生通过发病部位来给肿瘤分类，随着病理学的发展，则进一步通过临床病理特征来分类，比如肺癌的4种主要类型：肺鳞癌、肺腺癌、大细胞肺癌和小细胞肺癌。而基因测序技术的进步，使得“基因分型”或者说“分子分型”，对肿瘤治疗的指导作用越来越大，在PARP抑制剂的适应症中，就涉及到对患者进行“基因分型”，我们就来说说，其中三个重要的概念：BRCA基因突变、同源重组修复基因和铂敏感。 谁用才有效？ 我们身体内的DNA损伤后，会有两支抢修队出动，一支由PARP蛋白参与，另一支是由BRCA基因参与的“同源重组修复”队。 如果BRCA基因没上班，这支抢修队的工作往往会停止。那么细胞产生的DNA损伤，有一部分就没法得到修复，累积下来，正常细胞就会慢慢“黑化”成癌细胞。 但科学家发现，如果另一支抢修队也不干活的话，那么癌细胞在复制过程中，一旦犯下“致命”错误，得不到及时抢修，就会死亡。于是就用PARP抑制剂，干掉PARP，让它没法带领抢修队，让癌细胞死于DNA损伤。这被命名为“合成致死”效应。 由此可以推断，PARP抑制剂能产生疗效的患者体内，“同源重组修复”队常常不工作。BRCA基因作为这个队的重要成员，它发生突变会使这个队工作停滞，PARP抑制剂就能起效。我国就批准PARP抑制剂用于BRCA突变晚期卵巢癌患者的一线维持治疗。也就是说，晚期卵巢癌患者，需要检测BRCA基因是否有突变，来判断是否可以使用PARP抑制剂。 为了使更多患者受益，PARP抑制剂的临床实验中，“同源重组修复”基因突变而非仅有BRCA基因突变，成为对患者进行分类的指标之一，美国食品药品管理局（简称“FDA”）依据临床实验结果，批准PARP抑制剂，用于治疗同源重组修复基因突变的前列腺癌患者。 但在临床实验中，研究人员发现PARP抑制剂对一些同源重组修复基因没有突变的患者，依然有很好的效果，由此提出了“铂敏感”作为预测PARP抑制剂疗效指标的设想。 目前，以铂为基础的化疗仍是大多数实体肿瘤的一线化疗方案，如果患者使用铂类化疗药后效果显著，那就是“铂敏感”。FDA批准一款PARP抑制剂作为维持治疗，用于治疗对铂类化疗敏感的卵巢癌、输卵管癌及腹膜癌患者。这里提到的患者就不需要进行基因检测了。 今天讲了PARP抑制剂的知识，简单介绍了BRCA基因、同源重组修复基因和铂敏感的概念。再说明一下，指南中有严格的适应症范围，需要医生进行综合评估和判断，如需治疗方案，请务必前往正规医院就诊。 资料 / 素材 请输入 |
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