【原】FDA已接受Eplontersen用于治疗ATTR多发性神经病的新药申请

Ionis制药公司于3月7日表示，美国食品和药物管理局（FDA）已接受其eplontersen候选药物的新药申请，用于治疗罕见的多系统疾病遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病（简称ATTRv-PN或ATTR多发性神经病）。

FDA为该申请设定的目标行动日期为12月22日。

  

遗传性ATTR是一种严重的、进行性和危及生命的疾病，由转甲状腺素蛋白(TTR)淀粉样蛋白沉积物在各种组织和器官中的异常形成和聚集引起。ATTR多发性神经病会在诊断后五年内导致周围神经损伤和运动障碍，如果不进行治疗，通常会在十年内致命。

该公司表示，Eplontersen是一种研究性配体偶联反义药物，旨在减少TTR蛋白的产生。2022 年1月，eplontersen在美国被 FDA 授予孤儿药称号，用于治疗ATTR。

该提交包括来自3期NEURO-TTRansform研究的数据，该研究比较了Eplontersen与来自Tegsedi(inotersen) NEURO-TTR试验(NCT01737398)的历史安慰剂组的疗效和安全性。

Tegsedi(inotersen)

  

为期35周的中期分析结果表明，与历史上的安慰剂组相比，eplontersen治疗实现了血清TTR浓度显着平均降低，以及对改良神经病变损伤评分+7（衡量神经病变进展的一种指标）的显着治疗效果（均P<0.0001）。

此外，eplontersen治疗改善了患者报告的生活质量，这是通过诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变衡量的（关键次要终点；P<0.0001）。

“总的来说，中期分析表明eplontersen有可能对疾病进展产生积极影响并改善大量患者的生活质量，”Ionis执行副总裁兼首席临床开发官Eugene Schneider医学博士说。

Eplontersen还在3期CARDIO-TTRansform研究（NCT04136171）中评估转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病。

参考来源：'Ionis announces FDA acceptance of New Drug Application for eplontersen for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN)’，新闻发布。Ionis Pharmaceuticals；2023年3月7日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。