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5月7日，辉瑞宣布， FDA批准Vyndaqel和Vyndamax用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）。 tafamidis是first-in-class的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂。Vyndaqel和Vyndamax是tafamidis的两种口服配方，也是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。 ATTR-CM是一种由TTR的不稳定性造成的致命罕见疾病。 TTR通常以四聚体的形式存在，当不稳定的四聚体解离后，会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，最终引起心力衰竭。 通常，ATTR-CM患者只有在症状变得严重之后才能被确诊。据统计，在美国，约有10万例ATTR-CM患者，而只有1％~2％的患者被确诊。 Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR稳定剂，它通过与TTR特异性结合，稳定TTR的四聚体形态，从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。 这次批准是基于代号为ATTR-ACT 的关键性Ⅲ期临床研究结果。试验结果表明，在30个月的治疗过程中，Vyndaqel与安慰剂相比显著降低了由全因死亡率和心血管相关住院率组成的综合指标。 Vyndaqel可将全因死亡风险降低30%，心血管相关住院风险降低32%。同时，还可以提高患者的其它功能性指标。例如，在接受治疗后6个月，Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试表现的衰退。 安全性方面，Vyndaqel治疗组的不良事件发生率与安慰剂组相似。 |
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