 2015-2022年，国家药品审评中心共批准205个皮肤科新药开展临床试验，其中生物制品84个，化学药品121个；共批准上市了22个皮肤科新药和3个药物新适应症。在3月19日由中国新药杂志社主办的“全球视野下中国皮肤科新药研发与创新高峰论坛”上，国家药品监督管理局药品审评中心化药临床二部部长谢松梅分享了一组我国皮肤科新药数据后指出，我国皮肤科药物创新正呈逐年递增趋势。 与会的所有嘉宾都谈到了这么多皮肤科新药中的唯一first in class新药，一个在国内先批准上市，3年后该药在美国FDA获准上市，这个基于AHR靶点的创新药本维莫德乳膏的研制成功，被专业自媒体誉为“摸到了创新药天花板”，而这个药学大咖就是被中央媒体誉为“寂寞药王”的陈庚辉博士。 会上，中国医学科学院皮肤病医院执行院长、中华医学会皮肤性病学分会主任委员陆前进教授的一张幻灯片，将AHR靶点的作用特点展现得淋漓尽致。全球皮肤科外用药治疗领域，过去有四个主要靶点，分别是美国（1952年，激素）、丹麦（1990，维生素D3衍生物）、日本（1993，钙调磷酸酶抑制剂）、美国（2017，PDE4抑制剂）的科学家发现并研制出来的，而第五个在中国（2019，芳香烃受体（AHR）抑制剂），就是陈庚辉博士发现并研制出全球首创治疗银屑病外用药“天花板”的。这都是惠及全球人类健康利益的，是全球新的供医药学界以这些靶点为基础来研制开发新的治疗手段的。  AHR靶点发现者、基于AHR靶点研制成功FIC皮肤科创新药的陈庚辉博士，现在身份是上海泽德曼的CEO，他的演讲中也展示了一个与陆前进教授类似的PPT，5大新靶点，中国学者奉献出最新的这个。他用这张PPT上明确表示，现在，已经进入开发AHR调节剂治疗皮肤病的新纪元，我国和国际临床上皮肤病治疗已经都用上了首个用AHR调节剂研制成功的FIC新药，不但疗效超过以往金标准，安全性也相对更有优势。  这场高峰论坛，吸引了来自国家药品审评部门专家，以及新药创制领域的产学研的权威专家，就新药研发的新变化、新趋势、新挑战和新机遇进行研讨交流。药品监管部 门、科研院校、医疗机构、医药企业代表和行业专家学者等200余人参会。 大部分皮肤病已有药可治  清华大学首席研究员、国家药品监督管理局药品审评中心原主任孔繁圃指出，自2015年药品审评审批制度改革以来，国家药监局为鼓励和促进药物创新，满足患者临床用药需求，提供了一系列的政策保障和技术支持，一大批新药加速上市造福患者。过去缺乏有效治疗手段、严重影响患者生存质量的难治性皮肤病，有了新的安全、有效的药物，我国皮肤病治疗正在发生翻天覆地的变化。  “近年来我国皮肤科新药密集上市，为皮肤病患者带来了新的治疗选择。银屑病生物制剂治疗、银屑病外用芳香烃受体（AhR）调节剂治疗、特应性皮炎生物制剂治疗、特应性皮炎JAK抑制剂治疗、荨麻疹生物制剂治疗、斑秃JAK抑制剂治疗。”北京大学人民医院皮肤科主任张建中教授指出，近十年来皮肤病新药研发驶入快车道，皮肤病治疗进入新阶段，绝大部分感染性疾病得到有效治疗，绝大部分物理性皮肤病易于治疗。 “以前皮肤科大夫说话不硬气，就是因为缺乏有效且安全的治疗药物”，“现在可不同了，我们皮肤科大夫也可以在学术大会上自豪的说：我是皮肤科的”，张建中教授的生动对比，将新药研制与应用，新药疗效与临床价值之间的关系，描画的活灵活现。 沟通、专业化沟通，是多维度新药创制生态的关键 做成一件事，尤其是做成一件源头创新的好事情，那是只有少数几个人可以介绍成功经验的。3年前，陈庚辉博士介绍潜心20年做成了FIC创新药成功经验时，很多医药界的大咖都说：无法复制。光明日报说他甘为国家重大科技专项“坐冷板凳”，试玉要烧三日满,辨材须待七年期。陈庚辉博士确实坚持了将近三个七年期，从发现新化合物、新靶点，到完成临床前研究，开始临床1、2、3期研究，到投资新建工厂，完成全球首创FIC新药的注册审批上市，澎湃新闻直接给他封了个：寂寞药王。因为到他拿到上市批件的时候，20年来在不同阶段陪伴他的人已经换了N多茬，只有他一个人始终坚持，独守那份湖南汉子的“霸得蛮、吃得苦、耐得烦”。 这次，回顾和总结皮肤科新药硕果累累，皮肤病治疗跨越式发展的大咖多了药品审批审评专家。她们的成功经验，确实听的太少，极为难得。 孔繁圃主任从宏观角度明确了国家药品审评审批制度改革促进新药研发快速发展的大势，对新药创制的积极推动和引导意义。 而来自一线的药审专家与科学家结合自身经历，则是从一些记录中梳理出来更多鲜活的经验来，其中，专业化的沟通交流的通畅，是监管、临床和药学三方力量有效融合和提升的关键。  谢松梅说，因演讲主题的需要，她查阅了当年审批FIC皮肤科创新药工作中的记录，找到了与陈庚辉博士团队有9次在大厅沟通的记录，从最初的不信任，到逐步信任，到提出当时国际上皮肤科局部外用药临床试验方案最高标准的建议等，他们之间的专业化沟通发挥了极为关键的作用。陈庚辉博士说，大厅里见，电话里沟通、还有电子邮件等，就记不清了，反正是很多次，因为创新药研制中遇到的问题太多了，大家都没有成熟经验，都在摸索着前进，都需要给对方足够的信心来推动。这其中，专业化的沟通，才是所有信任的基础，才能有更好的研发质量和效率。 只有专业化的沟通，才能听得懂对方的意见和建议，才能有效理解并采取适当措施去处理好。最难理解的是有些企业的沟通人员专业基础不牢靠，沟通交流的时候一边耳朵进一边耳朵出，基本是无效沟通，误事还导致双方和多方误会。 谢松梅介绍，当前我国创新药的审评审批速度和效率与国际同步，有的甚至领先国际水平。2022年，中国参加全球国际多中心临床试验并获批上市的3个皮肤科新药，实现了全球同步研发同步上市，国内外获批时间差仅1个月。特别值得一提的是，中国自主研发创新的本维莫德乳膏于2019年在中国率先获批上市，比美国上市整整早了3年。  国家药品监督管理局药品审评中心化药药学一部部长王亚敏则就新的药品监管与审评审批机制下，加强新药药学沟通交流做了主题报告。他回顾说，当初资料里能查阅到的是4次与陈庚辉博士团队的沟通交流，但同样从陈庚辉博士那边得到的更多的沟通交流次数，毕竟，当初他的公司十分小，在做全新化合物、全新药物作用靶点的研究过程中，要跟合作方苦口婆心解释，要跟投资方提纲挈领地动员成功，更要让忙的脚不沾地的药审人员快速有效地获得有用信息，是极其需要专业准备和专业化沟通的。 王亚敏指出，企业负责注册审批的人员和相关负责人一定要结合药物自身特点和I/II期临床试验研究阶段积累的认知和生产经验，尽早针对临床试验通知书中药学相关遗留问题，并对照《创新药（化学药）Ⅲ期临床试验药学研究信息指南》等技术要求完善相关研究。同时，工艺复杂和质控难度大的原料药、复杂制剂以及复杂药械组合产品等，Ⅲ期临床试验前的药学沟通交流会议尤其重要。对此，陈庚辉博士是深有感触的，“不知道沟通前做准备，不知道在研究中提出问题，就不会知道在研究中有效解决问题，对于临床专家、药审专家的建议就无法准确领会，就无法有效沟通和落实相关提议、建议，更不要说在沟通交流基础上提升能力和水平了”，“创新，是做前人没有做的事情，在强化专业实力的同时，凡事往前赶，准没错”。  2022年，国际权威杂志Nature Review- Drug Discovery 刊文回顾了中国十年来新药研发进展，中国2010-2020年上市新药1404个。其中First-in-class新药3个，本维莫德便是其中之一。AhR靶点创新药本维莫德发明人、上海泽德曼医药科技有限公司CEO陈庚辉博士介绍，AhR是一种在细胞内可以结合配体的转录调控因子，能够帮助细胞感知外界环境。最新研究表明，AhR参与细胞生理、宿主防御、免疫细胞增殖分化和解毒等生理过程，通过整合基因和环境因素调节免疫系统。 “AhR在人体内广泛表达，是多种疾病治疗的潜在靶点。现在全球有很多知名医药公司和一些新的医药科研团队都在积极探索AHR调节剂对于不同疾病的治疗前景”。陈庚辉表示，AhR是老年性黄斑变性、青光眼、慢性阻塞性肺病、哮喘、银屑病、特应性皮炎等多种疾病治疗领域的潜在靶点。尤其在皮肤免疫调节方面，AhR调节剂治疗炎症性皮肤病的具有独特作用机制，正成为皮肤病治疗格局的改变者。 这让他2019年接受中央媒体采访时说的一句话照亮了现实：本维莫德的上市仅仅是找到了“金矿一角”，本维莫德治疗银屑病就好比“金矿”中的一种贵金属，这金矿里还有其他很多贵金属值得挖掘！陈庚辉博士这次在上海再度扬帆起航，正是在更高的起点上，挖新药创制的金矿呢。  （图为论坛的圆桌讨论环节：主持人张伟（左1，中国经济周刊），嘉宾从左到右分别是谢松梅、王亚敏、张建中、陆前进、陈庚辉）  专业化沟通极为关键，成立一个联盟，都是专业领域的大咖，为了一个共同的方向积极能力，就可能有更多更有效的沟通，也能产出更多积极的学术成果和应用来。为全方位、全链条推动我国皮肤科创新药物研发的协作，整合学术组织、医疗机构、医药企业及相关行业专家等各界资源，搭建产、学、研、用的创新药物研发与学术交流平台，论坛上，张建中、陆前进等专家与企业家们倡议发起成立“中国皮肤科创新药联盟”，联盟筹备工作由上海泽德曼医药科技公司牵头推进。 |
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