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细胞疗法可以恢复黄斑变性和其他致盲性眼病患者的视力

 干细胞与外泌体 2023-04-15 发布于广东

一种新方法能够产生类似于胚胎细胞的感光祖细胞。这些细胞可以移植并恢复视网膜功能,并最终使那些患有年龄相关性黄斑变性和视网膜色素变性等致盲性疾病的人恢复视力。资料来源:杜克-新加坡国立大学医学院

图:眼睛中光感受器的退化是视力下降的重要原因,最终可能导致失明,目前尚无有效的治疗方法。

一项临床前研究使用干细胞产生祖细胞光感受器细胞,在眼睛中发现的光检测细胞——然后将它们移植到受损视网膜的实验模型中,导致视力显着恢复。

杜克-新加坡国立大学医学院、新加坡眼科研究所和瑞典卡罗林斯卡研究所的科学家们的这一发现标志着朝着可能恢复以光感受器丧失为特征的眼病患者的视力迈出了第一步。

该研究近期发表在 《分子疗法》杂志上。

“我们的实验室已经开发出一种新方法,能够产生类似于人类胚胎中的感光祖细胞,”杜克-新加坡国立大学视觉研究中心研究的第一作者、助理教授 Tay Hwee Goon 说。

“将这些细胞移植到实验模型中可以部分恢复视网膜功能。”

眼睛中光感受器的退化是视力下降的重要原因,最终可能导致失明,目前尚无有效的治疗方法。

光感受器退化发生在多种遗传性视网膜疾病中,例如视网膜色素变性(一种罕见的眼病,随着时间的推移会破坏视网膜细胞并最终导致视力丧失)和年龄相关性黄斑变性(全球视力受损的主要原因)。

Tay 和她的团队开发了一种在纯化层粘连蛋白存在的情况下培养人类胚胎干细胞的程序,层粘连蛋白参与人类视网膜的正常发育。在层粘连蛋白存在的情况下,干细胞可以被引导分化为感光祖细胞,负责将光转化为发送到大脑的信号。

当这些细胞被移植到受损的视网膜中时,临床前模型显示视力明显恢复。一项称为视网膜电图的诊断测试还通过视网膜响应光刺激的电活动确定了视网膜的显着恢复。

移植的细胞与周围的视网膜细胞和视网膜内部的神经建立了联系。它们在移植后还存活并发挥了数周的功能。

展望未来,该团队希望改进他们的方法,使其比早期尝试探索用于光感受器细胞替代的干细胞疗法更简单并获得更一致的结果。

卡罗林斯卡研究所分子和细胞研究负责人 Helder Andre 博士说:“发现这些结果令人兴奋,这表明使用干细胞治疗由光感受器丧失引起的这些形式的视力退化和失明是一条有前途的途径。”临床神经科学系和该研究的资深作者。

杜克-新加坡国立大学计算生物学中心主任兼该研究的生物信息学分析负责人 Enrico Petretto 副教授补充说:“我们的方法也可能有助于理解驱动黄斑变性进展的分子和细胞途径,可能导致其他治疗方法的发展。”

研究人员面临的下一个挑战是探索他们的方法在更接近人类状况的光感受器退化模型中的功效。

“如果我们在未来的研究中获得有希望的结果,我们希望转向患者的临床试验,”来自杜克-新加坡国立大学心血管和代谢紊乱项目的 Karl Tryggvason 教授和该研究的相应作者说。“这将是朝着能够逆转视网膜损伤和恢复视力迈出的重要一步。”

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