这两天咨询「布地奈德靶向制剂」(商品名耐赋康)的肾友骤然增多。也难怪,作为世界上第一款专门治疗IgA肾病的药物,还是一种靶向药,布地奈德靶向制剂进入海南博鳌医疗先行区,自然会吸引众人目光。 肾友们的疑问很多: 1.这个药价格多高? 2.效果有多好、能治好IgA肾病吗? 3.和我们以前吃的激素有什么区别? 还有的肾友直接问: 值不值得买? 好,接下来我们挨个做下统一答复。 1.此药价格多高?布地奈德靶向制剂在海南博鳌医疗先行区的价格是23600元/盒,1盒120粒,每日服用4粒,吃完一盒是30天(一个月)。一个疗程是9个月/9盒,共计23600*9=212400元。 中国初级卫生保健基金会对购药患者进行补贴,每3盒补贴16000元,9盒补贴48000元。 也就是说肾友最终支付的药费为212400-48000=164400元。(至于其它路费、诊查费等等没有统一标准我就不计算了) 这个价格算高吗? 高不高,得看和什么比。相对于它在美国高达百万人民币的价格,海南的价格还不算高,我国的IgA肾病患者比美国多得多,价格自然更低一些;然而相对于我国普通百姓的收入水平,当然是算很高的。 笔者是认为它价格较高,反正至今笔者没见过哪位患者认为它便宜。大概,和20年另一种靶向药利妥昔单抗刚进入国内时的10万元差不太多。 新药、靶向药,总是贵的,价格经常擦着普通老百姓的积蓄极限,因为医药公司有动力去研制部分高成本药物去卖给部分高收入者。 2.效果有多好、能治好IgA肾病吗?布地奈德是一种激素,激素的效果我们都比较熟悉,不要抱着“治好”、“根治”的想法,有效性并不是布地奈德靶向制剂的优势。如果追求效果,我们为什么不用吗替麦考酚酯呢?还更便宜。 疗效方面没有特点,我们不多说,多说说它的特点: 3.它和我们以前吃的激素有什么区别?主要区别、也是它的最大优势:安全性高。简单来说,这是一种副作用更小的激素。 IgA肾病来源于半乳糖缺陷的IgA1——它来源于回肠末端。于是将布地奈德制成靶向释放剂,在回肠精准靶向释放。 90%的活性物质在到达体循环之前在肝脏中被灭活,只有10%进入血液循环,其它身体部位只会产生很小的暴露量。 所以,布地奈德靶向制剂的副作用比普通的激素(比如泼尼松)显著更低。在3期试验中,没有发现新增感染风险。 4.值不值得买?目前,布地奈德靶向制剂是一种非大众的、锚定特殊肾友的药物。 如果一位IgA肾病患者,应用常规药物(中医药、普利/沙坦类药物、列净类药物)后,尿蛋白仍高于1.5g(试验中受试者平均2g),应用激素可达到缓解,但因为怕激素副作用不敢使用,同时他有经济条件,拿出20万元不影响正常生活和后续治疗。此类人群,可积极考虑。 简单来说:适用于经济较为富裕的、表现为肾病综合征的IgA肾病患者。 如果激素/免疫抑制剂效果不好(应用布地奈德靶向制剂也不会好),或是一听到20万元就感觉不是平常花销、而是一种影响人生规划的大额付出,则不适用布地奈德靶向制剂,建议采取其它治疗方式来缓解病情。 笔者对该药物的评价是:有进步,但还有较大的进步空间。这来源于药物分级。 医药界专家评价一款新药,按什么标准来评价呢? 药物评级大概分为3个等级由低到高依次为: (1)me-too(我跟随):也就是仿制药,没有创新。别人研制出来了,我沿着他的路子也仿制一个,另起一个牌子(商品名)。市场上大多数药物牌子属于此类,多如牛毛,不举例了。 (2)me-better(我更好):半创新药物。别人研制出来了,我发现他还有缺点,于是优化研制路径、做出一个比他更好的药物。比如首个普利类药物——卡托普利,生效时间较短,一天三顿、夜间血压不好控制;于是后继者研制出了贝那普利等生效时间更长的药物,一天只要吃一顿、夜间血压也能控制住,就做到了me-better(我更好)。 (3)First-in-class(首创药):First-in-class的意思是该领域第一个、一流的,是完全创新药物。属于此前从未有过此等治疗思路,以全新靶点、全新机制研发成功的药物。比如肾性贫血药物罗沙司他(2019年诺贝尔奖),青蒿素(2015年诺贝尔奖)。 而咱们这次讲的布地奈德靶向制剂属于哪一类呢?第二类。激素药于1948年问世,1950年获得诺贝尔奖。时隔70多年之后,如今做出了一款me-better(我更好)药物。 纵观世界医药发展史,全球首创药能达到布地奈德靶向制剂这个价位的也是少数。只能说,靶向药的高昂生产成本,让肾友承担了太多。 最后,笔者有必要强调一下:如果感觉到这个价位会影响自己或家庭成员的人生规划,请立刻掐断购药的念头。 这不是肾衰竭最后关头的千钧一赌,它并不能用于晚期肾病(试验要求受试者的肾小球滤过率大于35,大约是血肌酐300以下),应用场景也还没到晚期那种药物紧缺的时候,而是早、中期肾病的多种小副作用方案之一。 为什么强调这一点呢?价格较高、效费比低是一个原因。更重要的是,我从医肾病二十年来,发现肾友们普遍有一个规律: 治疗越猛的肾友,放弃治疗也越快有一类肾友,我见得太多了:“我花了10万、20万花光积蓄治这病,结果却没治好!老天爷啊!我再也不治了!”于是彻底灰心,拒绝治疗,破罐破摔进入尿毒症。 本来肾病不是一种能够“毕其功于一役”来治好的疾病。你却上来手握重金、招兵买马,旌旗猎猎开赴北上广深、各大名院,誓要杀尽病魔、斩草除根。结果一拳打在棉花上,毕生功力付诸东流……你找到病根了吗你就要除根? 肾病需要急病急治、慢病慢治、轻病轻治、重病重治。对于早、中期肾病来讲,临床治愈并停药(至少停掉大部分药物)往往需要一年左右,我有一言,还望诸位听进心里去:早、中期肾病一年的治疗花费,一般不宜超过自己家的年收入。(晚期肾病并发症复杂、治疗周期长,需要个体化对待,这里不下断言) 如此一来,即使万一效果不如人意,最差也是这一年没挣钱,不至于心态扭曲、影响未来的生活和治疗;如果效果很好,虽然积蓄没有明显增加、但身体更好了,综合来讲还“有得赚”。 您若是一线城市的中产家庭、二三线城市的小富之家、广大农村的片区领头羊,那么试一下新型靶向药,未尝不可。我怕的是您并非大富大贵之人,却看到新闻中各种高大上的词汇心情激动,去了一趟博鳌、花光了毕生积蓄,未来肾病卷土重来之时,该如何自处……
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