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Rubius 的关停给行业造成了一些挫折，但是业内并未停下对红细胞治疗“圣杯”的追求。 日前，一家英国红细胞初创公司 Scarlet Therapeutics 宣布完成了种子轮融资并正式走出隐匿模式，本轮融资的具体金额暂未披露，投资方是 Science Creates Ventures 和 Meltwind。 新闻稿中提到，此次融资筹集的资金将会用于推动其平台搭建以及开发一系列用于治疗罕见病的新型疗法。  （来源：公司官网） Scarlet Therapeutics 成立于 2022 年，其专注于开发治疗性红细胞 (tRBC) 。该公司的目标是通过专有的技术确保 tRBC 内含有较高水平的治疗性蛋白质，从而突破现阶段红细胞治疗中存在的难题和限制。 该公司的首席执行官 Alistair Irvine 指出，我们的 tRBC 技术是一种瞄准高价值和未满足需求的疾病治疗新手段，有望改变行业内的游戏规则。我们的方法允许在不损害细胞特性的情况下最大限度装载治疗性蛋白质，预计治疗效果会更佳。完成种子轮融资之后，我们会进一步开发技术，为多种罕见疾病提供更有效、更持久的治疗策略。 Scarlet Therapeutics 在官方主页中指出，医学的未来在我们的血液中，我们现在计划迈出红细胞疗法的“下一程”。 布里斯托大学分拆，开启红细胞治疗“下一程” 2 年前，Alistair Irvine 开始为 Scarlet Therapeutics 筹集资金时，投资方总会问他，“作为一家红细胞疗法公司，Scarlet Therapeutics 如何与 Rubius Therapeutics 竞争？” Rubius Therapeutics 是全球首家红细胞疗法公司，一直在开发工程化红细胞疗法。该公司由美国生命科学知名投资机构 Flagship Pioneering 孵化成立，于 2018 年登陆纳斯达克，IPO 募资约 2.77 亿美元，彼时市值接近 20 亿美元。不过，后续由于管线试验遇挫等问题，今年 2 月，Rubius Therapeutics 宣布破产清算，并计划“卖身还债”。  （来源：Austin Sports Medicine） Alistair Irvine 坦言，Rubius Therapeutics 曾极大推动了红细胞治疗领域的发展，该公司关停确实对领域内是一个不小的挫折。不过，与我们而言，这也意味着领域内主要竞争对手的退场，我们相信领域内还存在很大的机遇，希望 Scarlet Therapeutics 成为开启红细胞治疗“下一程”的公司。 2022 年，这家公司正式从英国布里斯托大学正式分拆出来独立运营，瞄准开发创新型红细胞疗法——tRBC。Alistair Irvine 告诉外媒，与 Rubius Therapeutics 类似的一点是，Scarlet Therapeutics 同样把视线放在红细胞搭载治疗性蛋白上面，不过来自于科学创始人实验室的技术比 Rubius Therapeutics 工程化改造治疗性红细胞的方法“更实用、更可行”。 该公司的想法是，通过一种工程化的方法设计红细胞，这种 tRBC 与标准红细胞非常相似，然后通过修饰使其最大限度携带足量患者所缺乏的治疗性蛋白质。由于红细胞遍布全身且寿命长达 120 天，这可以为患者持续、长久提供这些治疗性蛋白质。治疗性蛋白质在红细胞内部表达，从而帮助这些蛋白质不被免疫系统发现。“tRBC 有望克服此前红细胞治疗受制于治疗性蛋白水平不足、制造工艺受限等难题。” 根据新闻稿中的介绍，Scarlet Therapeutics 开发治疗性红细胞疗法 tRBC 的底层技术来自于科学创始人 Ash Toye 和 Jan Frayne 实验室多年的研究，包括 RESTORE 研究中的工作，即将实验室培养的血液输注到患者体内。两位创始人数十年来一直专注于研究血液和红细胞生成，同时两位创始人也均在公司任职。首席执行官 Alistair Irvine 是一位经验丰富的生物技术和医疗技术高管，在行业内拥有超 28 年的管理和研发经验。  ▲图 | 部分管理团队（来源:公司官网） Ash Toye 在公司担任首席科学官兼董事会成员，他是布里斯托大学国家健康研究所（NIHR）血液和移植红细胞产品研究组主任，负责实验室培养血液的临床 RESTORE 评估。他实验室专注于血细胞培养，尤其是在健康和疾病状态下调控红细胞生成，并利用合成生物学等方法开发红细胞疗法。 Jan Frayne 担任公司的首席技术官兼董事会成员，她是布里斯托大学分子细胞生物学教授，她的研究重点是体外红细胞生成的分子分析，实验室研究来自干细胞来源的红细胞生成和发育，包括成人外周血、脐带血和 iPSC。实验室以生成新型红细胞系模拟健康和患病的红细胞分化而闻名。 早在 2012 年，研究团队描述了一种从外周血 CD34+ 细胞生成毫升功能性成熟成人网织红细胞的体外培养系统；2017 年，研究团队生成了第一个人永生化成人红细胞系（Bristol Erythroid Line Adult，BEL-A），可实现红细胞的可持续供应。这是首个完全重现正常红细胞生成的红细胞系，去核生成成熟的网织红细胞，其在功能或分子水平上与体外培养的成年网织红细胞没有差异，初步测试表明体内存活率与成年供体红细胞的存活率相似......  （来源：Nature Communications） 科学团队领导了 RESTORE 临床试验，去年 11 月， 他们将实验室培养的红细胞疗法（注：干细胞来源而非细胞系生产的红细胞）通过输血的形式注射到了受试者体内。据悉，这是全球首次将实验室培养的红细胞输注到其他人体内。该试验正在研究实验室培养红细胞的寿命，并与来自同一供体的标准红细胞输注进行比较。如果证明安全性和有效性，实验室制造的血细胞可能会彻底改变对镰状细胞和稀有血型等血液疾病患者的治疗方法。这也是将实验室培养的红细胞用于未来临床产品的第一步。 率先瞄准罕见代谢疾病，预计年内组建团队 Scarlet Therapeutics 所依赖的科学已经在多项同行评审的研究中得到证实，比如说在实验室中培养红细胞的系统。基于这些经验证的研究，Scarlet Therapeutics 正在开发工程化修饰红细胞的专有技术，从而生成 tRBC 疗法。 根据官网的介绍，这些技术包括在实验室中用干细胞生产红细胞，对干细胞进行基因调控构建具有增强特性的红细胞，维持红细胞内额外治疗性蛋白质的技术，生成产生红细胞细胞系能力的技术，以及可以进一步操作细胞系以开发更复杂治疗的技术。值得一提的是，该公司也获得了 BEL-A 细胞系的独家商业许可，该细胞系可为生产红细胞提供平台技术。 现阶段，该公司搭建两大技术平台，第一个平台是基于供体干细胞分化生成 tRBC，基于该平台生产治疗性红细胞要求每批产品都来自与患者匹配的供体，经过修饰表达治疗性蛋白，然后进行增殖和分化。在前体细胞分化成红细胞过程中要防止蛋白质降解，从而保证最大程度加载更多治疗性蛋白质；第二个技术平台是基于细胞系生成红细胞，这种方式可以使制造过程更稳健、可控和成本效益更高，并产生更均一性的产品。 本轮投资方 Science Creates Ventures 方面表示，公司的技术平台真正具有开创性，有可能彻底改变我们治疗疾病的方式。  ▲图 | 左为基于供体干细胞的红细胞生成平台，右为基于细胞系的红细胞生成平台（来源：公司官网） 该公司指出，这种技术适用于多种适应症，包括代谢性疾病、自身免疫性疾病、传染病和癌症。不过，其率先针对两种罕见代谢疾病，即高氨血症和高草酸尿症，这两种疾病的特征分别是血液中过量的氨毒性积聚和草酸盐在体内积聚。 “我们想证明这一概念并验证公司的平台技术，这些代谢性疾病可能是最初更好的选择。”Alistair Irvine 说。 分拆出来独立运营是 Scarlet Therapeutics 迈出的第一步，现在该公司还是刚刚入驻布里斯托大学内部孵化器的小型初创公司。接下来，该公司计划在今年年底前组建一支 5-10 人的团队。 免责声明：本文旨在传递生物医药最新讯息，不代表平台立场，不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准。本文也不是治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 |
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