【原】NICE指南：Mavacamten被推荐用于治疗梗阻性肥厚型心肌病

随着美国百时美施贵宝公司的心脏病药物Camzyos(通用名：mavacamten)即将在英国和欧洲获得批准，英国NICE发布了指南草案，建议将该药物作为其国家医疗服务体系（简称为NHS）、旨在控制疾病症状的标准治疗的附加药物用于治疗梗阻性肥厚型心肌病。

美国百时美施贵宝公司

  

指南草案建议成人梗阻性肥厚型心肌病患者使用该药物，最终指南会在该药物在英国获批后公布。

英国NICE，即英国国家卫生与临床优化研究所。Camzyos是首个心肌肌球蛋白抑制剂，目前已在美国被批准用于治疗NYHAII-III级症状性梗阻性肥厚型心肌病，以改善功能能力和症状。

Camzyos(通用名：mavacamten)

  

梗阻性肥厚型心肌病是一种慢性疾病，一半的病例是由遗传基因突变引起的。其特征是心肌过度收缩，导致心肌变厚和僵硬。因此，心脏可能无法泵出足够的血液来满足身体的需求。

这种疾病会导致患者虚弱，症状包括疲倦、头晕、气短、胸痛和心悸，会对生活质量产生严重而广泛的影响。此外，还可能导致一系列并发症，包括心律失常、心力衰竭、中风和心源性猝死。一些症状无法控制的患者可能会选择进行手术治疗。

  

该药物是第一个专门针对慢性疾病的药物，它将与其他药物一起使用，如β-受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂或丙吡胺。

NICE在其指南草案中表示，临床试验表明，mavacamten加标准护理比单独使用标准护理更有效，并且可以延迟手术的需求。

NICE药物评估主任海伦·奈特(Helen Knight)表示，“目前用于控制症状的治疗方法都有副作用，而且通常无效。因此，我们很高兴能够推荐一种有可能改变阻塞性肥厚型心肌病病程并为患者带来更大希望的治疗方法。”

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。