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01 导读 “总生存期”是活了多少年吗？“无进展生存期”是肿瘤治疗失败没有获得进展吗？“部分缓解”是身体哪一部分缓解吗？“客观有效率”是有多“客观”？还有CR、PR、OR等等都是什么意思？ 无论OS、PFS、RFS、TTP、TTF、ORR、DCR、DDC等，还是总生存期、无进展生存时间、部分缓解、完全缓解等这些指标都属于“肿瘤疗效指标”大家庭中。它们作为药物治疗肿瘤效果的标尺，贯穿整个药物研究。早期药物试验用来评价药物安全性及药物的生物活性，后期药物试验用来评价真实世界应用时是否提供获益。 不同阶段肿瘤治疗效果的评价指标 在肿瘤多学科综合治疗的过程中，患者治疗与康复一般会经历三个台阶：
这三级台阶所代表的治疗结局是越来越好的，每个患者配合医生进行积极的治疗就是为了逐个台阶向上“攀登”，争取获得最大的治疗收益。 各疗效指标的具体含义 1、整体疗效评价指标 关于实体瘤治疗疗效评价标准,临床上目前常用的是RECIST评价标准 ，用于评价患者的疾病整体情况。以肿瘤最长径（需≧20mm)为测量基线；仅适用于实体瘤，血液系统、淋巴瘤除外。治疗后肿瘤最长径缩小≧30%为部分缓解,增大≧20%为疾病进展. 完全缓解（CR） 所有靶病灶消失，无新病灶出现，且肿瘤标志物正常，至少维持4周。 部分缓解（PR） 靶病灶最大直径之和减少≥30%，至少维持4周。 疾病稳定（SD） 靶病灶最大直径之和缩小未达PR，或增大未达PD。 疾病进展（PD） 靶病灶最大直径之和至少增加≥20%，或出现新的病灶。
2、第一级台阶相关指标 客观缓解率（ORR） 通常肿瘤体积缩小达到30%并能维持4周以上的患者比例，即完全缓解(CR)和部分缓解(PR)的比例之和。ORR越高说明使用该治疗方法达到肿瘤缩小的患者越多。 疾病控制率（DCR） 经治疗后获得缓解(CR+PR)和疾病稳定(SD)的病例数占比，即没有发生疾病进展(PD)的患者比例。 疾病控制时间（DDC） 是指肿瘤第一次评估为CR、PR或SD开始到第一次评估为PD或任何原因死亡的时间。 3、第二级台阶相关指标 缓解持续时间（DOR） 第一次判断为完全缓解(CR)或部分缓解(PR)到发现疾病进展(PD)的这段时间，即患者接受这个治疗方案让肿瘤保持缩小状态的持续时间。 疾病进展时间（TTP） 患者接受治疗开始到肿瘤发生进展的时间。 指从随机分组开始到第一次肿瘤客观进展的时间。与PFS唯一不同在于TTP不包括死亡。因此PFS更能预测和反映临床获益，与OS的一致性更好。但在导致死亡的非肿瘤原因多于肿瘤原因的情况下，TTP是一个合适的指标。 无进展生存期（PFS） 患者接受治疗开始到疾病进展或因任何原因死亡的时间。一般PFS越长，意味着患者有质量的生存时间越长，活得越好。 临床上常常以中位PFS来表示。举例：50%的患者无进展生存时间是5个月，即中位PFS为5个月。 我们可以理解为：从试验开始到肿瘤变大了、往坏方向发展的这段时间；如果试验没结束，患者死亡，则按照真实时间记录，这个患者试验就已经结束了。 在使用靶向药或其他化疗药物患者中，无进展生存期也可被理解为耐药期、药物控制肿瘤增长的时间，即大概服用多久会出现耐药。 综上，“无进展生存期”并非治疗失败没有获得进展，相反代表肿瘤被控制住的时间。 无病生存期（DFS） 从随机化开始至第一次肿瘤复发/转移、或由于任何原因导致受试者死亡的时间。通常用于根治术后或放疗后辅助治疗的研究。 DFS的定义似乎和OS相近，只是结束日期“Z”多了一种情况：入组后，肿瘤初次发生复发或转移的时间。 无复发生存时间（RFS） 病人在经过抗肿瘤治疗后，获得完全缓解时到出现复发或者随访截止的时间。无复发生存时间越长， 表示抗肿瘤治疗的疗效越好。 治疗失败时间（TTF） 是指从随机化开始至治疗中止/终止的时间，包括任何中止/终止原因，如疾病进展、死亡、由于不良事件退出、受试者拒绝继续进行研究或者使用了新治疗的时间。
4、第三级台阶相关指标 五年生存率 肿瘤患者经过各种综合治疗后，生存5年以上的比例。如果癌症患者经手术治疗能生存5年以上，即可认为肿瘤被治愈的可能性为90%。此外，也有用一年、两年、三年和十年生存率表示疗效的。 总生存期（OS） 从患者接受治疗开始到患者因任何原因死亡的时间，即患者通过治疗活了多久。
5、其他重要指标 不良事件（AE） 患者接受一种药物治疗时出现的不良医学事件，不一定与治疗有因果关系。 严重不良事件（SAE） 患者接受药物治疗时发生需住院治疗、延长住院时间、伤残、影响工作能力、危及生命或死亡、导致先天畸形等事件，无论与治疗有无关系。 OR 总缓解率 （Overall Response） 指经过治疗CR+PR病人总数占总数的比例。OR与ORR长的相似，需要注意区别！ 相比之下，ORR是一个兼顾“质”与“量”的指标，因此临床应用更多。 结语与展望 临床试验中各项疗效指标对于肿瘤的治疗与康复非常重要，能够帮助选择更好的治疗方案和药物。但需要注意的是，由于疾病种类、癌症分期、人群特征等不同，最终的治疗方案还需要听取医生的建议。 |
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