【原】洛利昔珠单抗获批！全身性重症肌无力患者新选择

全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见、慢性、异质性（表型和致病性）、不可预测的自身免疫性疾病，其特征是神经肌肉接头（NMJ）功能障碍和损伤，该特征通常会导致患者衰弱，并严重影响患者的生活。传统治疗方法只能缓解症状，洛利昔珠单抗（Rozanolixizumab）的出现，给全身性重症肌无力患者提供了新的治疗选择。

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比利时当地时间2023年6月27日，优时比公司（UCB）宣布洛利昔珠单抗已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性全身性重症肌无力成人患者。

| 洛利昔珠单抗获批（图片来源：UCB）

洛利昔珠单抗是一种人源化IgG4单克隆抗体，可与新生儿Fc受体（FcRN）结合，减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。它是美国FDA批准的首个针对成人抗AChR和抗MuSK抗体阳性全身性重症肌无力的治疗方法。

洛利昔珠单抗的获批基于关键3期MycarinG研究（NCT03971422）的数据，该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估洛利昔珠单抗在成年全身性重症肌无力（患者中的疗效和安全性。该研究共入组了200位患者，按照1:1:1的比例随机接受每周洛利昔珠单抗7mg/kg（N=66）、10mg/kg（N=67）或安慰剂（N=67）治疗。

|试验结果表明：

在AChR或肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）自身抗体阳性的全身性重症肌无力患者中，洛利昔珠单抗显著减缓患者自基线至第43天期间的重症肌无力日常活动度（MG-ADL）分数。与安慰剂组患者相较，接受7mg/kg与10mg/kg洛利昔珠单抗组患者的最小二乘平均差异分别为-2.59分与-2.62分。

此外，洛利昔珠单抗疗法使平均最大总IgG水平降低70%以上（7mg/kg为71%，10mg/kg为78%），抗AChR自身抗体水平在治疗期内下降比例与总IgG水平下降比例一致。

| 洛利昔珠单抗研究数据（图片来源：UCB）

洛利昔珠单抗在试验中证实了其在治疗全身性重症肌无力方面的显著效果。2019年，美国FDA曾授予洛利昔珠单抗孤儿药称号，用于治疗全身性重症肌无力；欧盟委员会也于2020年4月授予洛利昔珠单抗孤儿药资格。

目前，洛利昔珠单抗正在接受欧洲药品管理局（EMA）和日本药品和医疗器械管理局（PMDA）的审查，用于治疗成人全身性重症肌无力。在此，我们也衷心希望该药能在更多国家获批，给患者们带去新的希望。

| 参考文献：

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1.https://www./stories-media/Press-Releases/article/UCB-announces-US-FDA-approval-of-RYSTIGGOR-rozanolixizumab-noli-for-the-treatment-of-adults-with-generalized-myasthenia-gravis.

2.https://www./RYSTIGGO-prescribing-information.pdf.

3.BrilV.Efficacyandsafetyofrozanolixizumabinpatientswithgeneralisedmyastheniagravis:arandomised,double-blind,placebo-controlled,adaptivePhase3studyMyCarinGstudy.LancetNeurol.2023;22(5):383-94.

4.https://www.accessdata./scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=669918.

5.https://classic./ct2/show/NCT03971422.

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