 参考消息网8月8日报道据英国《泰晤士报》网站8月5日报道，从快过60岁生日时开始，安妮·沃伯顿就会经常反复做同样的事。 “她会在问完一个问题后很快再问一遍，”她的丈夫彼得说，“她的大脑无法长时间记住信息。” 这是安妮患上阿尔茨海默病的第一个迹象，这种破坏性极大的疾病影响着英国大约60万人。 阿尔茨海默病是最常见的痴呆症，它会以各种不同的方式影响患者。不过，这种疾病并没有削弱现年68岁的安妮的幽默感。“你要尽可能享受生活。”这位贝德福德郡的前图书管理员说。 她也比大多数痴呆症患者更有理由感到快乐。全世界仅有20人参与了一项针对阿尔茨海默病的全新基因沉默疗法试验，而她就是其中之一(英国只有4人参与)。 这种疗法就像电灯上的调光开关一样，能调低会令引发阿尔茨海默病的蛋白质产生的基因。 上个月在荷兰阿姆斯特丹召开的一次医学会议上，研究人员悄悄发表了该药物一期试验的暂时结果。试验结果表明，单剂该药物(目前只知道叫ALN-APP)可将淀粉样前体蛋白的水平最高降低90%。即使在6个月后，检测结果仍显示，该蛋白的水平仍比未做治疗的情况低65%。这种蛋白会聚集成有害的黏性斑块，堵塞大脑并导致与阿尔茨海默病相关的记忆丧失。 科学家认为，如果尽早给予治疗，从源头上切断这一过程，就可以防止患者出现阿尔茨海默病的症状。 这一突破给痴呆症的治疗带来了更大的希望。 在过去的10个月里，两项重要的试验首次表明，阿尔茨海默病的根源可以被削弱，进而将认知能力下降幅度减少四分之一到三分之一。这些药物——仑卡奈单抗(lecanemab)和多奈单抗(donanemab)——通过清除大脑中的淀粉样蛋白来发挥作用。 但新的基因沉默方法的工作原理截然不同。英国伦敦大学学院附属医院的神经学顾问、该试验的英国负责人凯瑟琳·马默里博士说：“它不是清除蛋白质，而是通过溯源从一开始就阻止它们产生。” 她说：“如果你只是清除已经存在的蛋白质，那就等于在水龙头仍然开着的情况下不断清理损失。” 初步结果表明，上述新药物是安全的，并且单剂就可抑制该蛋白的产生。该团队将通过重复给药来扩大试验规模，看看是否可以进一步降低蛋白水平。马默里预计，该治疗最终将定为每6至12个月进行一次，其频率远低于每2至4周进行一次的仑卡奈单抗和多奈单抗治疗。 该治疗是通过直接将药物注射到下背部脊髓周围的脑脊髓液中进行的，这样就能使其避开血脑屏障抵达脑部。 马默里强调，要证明该疗法可供国民保健署使用，还有很长的路要走。研究团队尚未开始追踪该药物是否可以减缓认知能力下降速度。她说：“还需要进行一项大型的二期研究来证明其是否有临床效用。” 基因沉默方法通过一种名为“核糖核酸(RNA)干扰”的革命性新技术来发挥作用。它能阻止信使核糖核酸(mRNA)，即将脱氧核糖核酸(DNA)发出的指令传送到人体细胞内的蛋白生产中心的遗传密码。自2019年以来，美国阿尔尼勒姆制药公司已用这种方法开发出多种疾病的治疗方法。但阿尔茨海默病的这一新疗法是首个关闭大脑中基因的疗法。 |
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