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用于治疗多发性骨髓瘤的另一种现成（即用型）的、靶向BCMA的药物已经问世。辉瑞公司8月14日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准ELREXFIO(elranatamab-bcmm)用于多发性骨髓瘤晚期患者的五线治疗。 监管机构的决定是加速批准，要求辉瑞通过上市后试验确认患者获益。另外，辉瑞已公布MagnetisMM-5研究（NCT05020236）将作为支持ELREXFIO临床获益的验证性试验。 ELREXFIO具体适应症：用于治疗患有复发性或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的成年患者，这些患者之前至少接受过四种疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。 
ELREXFIO的疗效及安全性加速批准基于非盲、单组2期MagnetisMM-3研究(NCT04649359)中观察到的应答率和应答持久性。 该研究纳入了对至少1种蛋白酶体抑制剂、1种免疫调节剂和1种抗CD38单克隆抗体耐药的患者；123名参与者既往未接受过BCMA靶向治疗（队列A），而64名参与者既往接受过BCMA靶向抗体药物偶联物或嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗（队列B）。有效人群包括既往未接受过BCMA靶向治疗且先前至少接受过4种治疗的97名患者。 在这97名BCMA靶向治疗初治患者中，客观应答率为57.7%，其中25.8%的患者具有严格的完全应答或完全应答，25.8%的患者具有非常好的部分应答，6.2%的患者具有部分应答。 首次应答的中位时间为1.22个月。中位应答持续时间(DOR)未完成（95%CI，12.0，不可估计）。应答者的中位随访时间为11.1个月，90.4%的应答者维持应答至少6个月，82.3%的应答者维持应答至少9个月。 在队列B的63名既往接受了至少4个疗程治疗的患者中，经中位数为10.2个月的随访后，确认的ORR为33.3%，中位数DOR未完成(95%CI，不可估计-不可估计)；9个月时的DOR率为84.3%。 研究中报告的最常见不良反应是细胞因子释放综合征（CRS）、疲劳、注射部位反应、腹泻、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、肺炎、食欲下降、皮疹、咳嗽、恶心、发热、淋巴细胞减少、减少中性粒细胞、血红蛋白减少、白细胞减少、血小板减少。 ELREXFIO的标签携带有关CRS和神经毒性风险的黑框警告，包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征。为了降低CRS的发生率和严重程度，应根据标签中描述的递增剂量方案施用ELREXFIO。患者应在第一次递增剂量给药后住院48小时，并在第二次递增剂量给药后住院24小时。 
三种双特异性抗体现成药物ELREXFIO、TECVAYLI和Talvey都是被称为双特异性抗体的现成药物，适应症相似，都是与患病细胞和T细胞上的蛋白质结合以触发免疫反应。只要患者能够耐受并且疾病得到控制，就可以一直使用这些药物。其中，ELREXFIO和TECVAYLI的目标蛋白都是恶性浆细胞上的BCMA蛋白，而Talvey的目标蛋白是另一种被称为GPRC5D的蛋白。 到目前为止，ELREXFIO和TECVAYLI的疗效数据基本相似，而ELREXFIO在给药频率上略便利于TECVAYLI，因为在递增给药后，它可以每隔一周给药一次，而TECVAYLI需要每周给药一次。不过，强生公司已经获得了MajesTEC-1的数据，显示TECVAYLI每两周给药一次仍能保持疗效，并正在寻求批准。 辉瑞公司称，ELREXFIO是美国第一个现成的固定剂量皮下注射BCMA靶向药物，在每周治疗24周后可选择每隔一周长期给药一次。 辉瑞计划在未来几周内推出ELREXFIO，并将该药物的定价约为每月4.15万美元，略高于TECVAYLI上市时每月3.95万美元的价格。该公司预计，随着患者转向两周一次给药，每月价格会更低(约2.6万美元)。此外，Talvey的价格为每月4.5万美元，根据6到8个月的平均治疗时间，价格范围在27万到36万美元之间。（注：价格可能有变动，仅供参考） 此外，辉瑞公司正在进行其他临床试验，评估ELREXFIO在早期治疗中的作用，无论是作为单一疗法还是与其他药物联合治疗。 参考来源：'Pfizer’s ELREXFIO™ Receives U.S. FDA Accelerated Approval for Relapsed or Refractory Multiple Myeloma’，新闻发布。Pfizer Inc.；2023年8月14日发布。 注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 |
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