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你听说过珊瑚人吗?他们的生命仿佛中了魔咒，只能眼睁睁看着自己慢慢石化，最后走向死亡。这个“魔咒”能打破吗? 进行性肌肉骨化症(FOP)是一种极其罕见的遗传疾病，俗称“珊瑚人症”或“石头人症”，患病率大概为1.36/百万人。 
其特点是在正常骨骼系统之外形成新骨，这一过程称为新异位骨化(HO)。随着疾病的发展，人会像石头一样无法正常活动。 HO一旦形成，将不可逆转，最终FOP患者的预期寿命将因呼吸问题和心肺功能衰竭而大大缩短。 》》 FOP首款新疗法 近日，美国FDA已批准Sohonos上市，用于治疗儿童(8岁及以上女童和10岁及以上男童)和成人进行性肌肉骨化症患者。 Sohonos(palovarotene)是一种口服的选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂。视黄酸受体γ是视黄素信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。 Sohonos旨在介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨骼的形成。 此次获批是基于一项3期临床试验MOVE的数据结果，共纳入107名患者，旨在评估Sohonos用于缩小FOP患者的HO体积的有效性及其安全性。 试验的主要终点为新HO体积的变化值。 数据结果显示： 1、与在标准护理外未接受其它治疗的患者相比，Sohonos组患者的HO体积显著下降，减少了62.2%。 2、常见的治疗相关不良事件包括皮肤和皮下组织疾病、胃肠道疾病以及感染。 好医友指出：“Sohonos是当前FDA批准的首个也是唯一一款治疗FOP的药物，有望改善当前FOP患者的生活质量及延长生存期。” 参考来源： https:///sohonos-fda-approval-fop-drug/ haoeyou.com.cn/qita/20230920/7425.html 「文中图片来源Pixabay，均已获版权方授权」 |
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