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转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）是一种临床异质性高、以进行性心力衰竭为特征的心肌病，易误诊且预后不良。协和医院在本刊发表的一项研究称，患者确诊ATTR-CM后的中位生存期仅为30个月。近日，发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究表明，ATTR-CM患者接受基于RNA干扰技术的治疗药物patisiran治疗12个月后，较好了维持患者的心脏功能、健康状况及生活质量，并且心脏应激和损伤的生物标志物以及心脏结构和功能的指标结果也良好。这项3期、双盲、随机对照试验共纳入360例患者，治疗组和安慰剂组分别每三周给予一次patisiran或安慰剂，为期12个月。治疗12个月后，研究显示，治疗组的患者6分钟步行距离缩短的幅度要少于安慰剂组；堪萨斯城心肌病问卷汇总评分在治疗组升高，而在安慰剂组降低。在任何原因导致的死亡、心血管事件和12个月期间6分钟步行距离变化组成的复合终点方面，两组相似。patisiran的安全性、耐受性也较好，12个月的治疗期间，patisiran组患者较安慰剂组患者更多见输液相关反应（12% vs. 9%）、关节痛（8% vs. 4%）和肌肉痉挛（7% vs. 2%）。治疗组有5例（3%）死亡，均与该药物无关，安慰剂组有8例（4%）死亡。研究者表示，明确patisiran降低ATTR-CM患者死亡率和改善住院转归，还需更长时间的随访。值得一提的是，在美国心衰学会2023年度科学会议上报告了这项临床试验的后续数据，结果显示Patisiran对患者的心脏功能状态、健康状况和生活质量以及心脏生物标志物的持续治疗效果可持续24个月。[1]Maurer MS, Kale P, Fontana M, et al. Patisiran Treatment in Patients with Transthyretin Cardiac Amyloidosis. N Engl J Med. 2023;389(17):1553-1565.
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