4次手术后“被判死刑”，一款“神奇”的药物却让恶性肿瘤5个月消退

不满3岁的孩子竟然经历了4次手术，最后一次手术后没有自发睁眼...当所有人都认为这个小生命最终没能战胜死神时，这款革命性的抗癌药再次创下奇迹，将她从死神手中夺回，如今她已经快7岁，和同龄的孩子一样享受快乐的童年时光。癌症只是她人生中的一个小插曲，她的未来会有更多精彩等待开启。

2015年，刚满1岁的Anna左脚突然长了一个硬化的肿块，观察了一段时间后肿块急剧增长，已经有网球那么大 （3.8 × 5.8 × 4.3 cm），包裹了足底三分之二，可以清晰的看到肿块里复杂交错的血管。Anna的父母赶紧带她去医院检查，最终诊断为婴儿纤维肉瘤，一种恶性程度极高，预后极差的肿瘤。

医生说虽然肿瘤没有出现转移，但因为生长位置复杂，无法手术，只能先进行药物治疗，遗憾的是，第一次的基因检测没有发现可用的靶向药物。

为了尽快控制住快速增长的肿瘤，1岁多的Anna开始接受不同化疗方案痛苦的治疗。当肿瘤有些缩小的时候，医生为她做了第一次手术，但无法切除所有的肿瘤，手术后的切缘是阳性的。5个月后肿瘤快速回来了，医生做了第二次手术后及时进行了化疗，顺利的控制住了病情。

然而不幸的是，21个月后，Anna出现了呼吸道感染，再次检查时发现肿瘤已经侵袭到了肺部，医生做了第3次手术，将左下叶切除，完全拿掉了肿瘤，并进行了淋巴结清扫术。但仅过了4个月，Anna又出现了颅内高压的现象，核磁显示肿瘤早已转移到了脑部，已经有乒乓球那么大，并且足底的病灶也开始再次增长。医生做了第四次手术切除了部分脑肿瘤，但术后Anna的情况非常糟糕，没有自发睁眼，瞳孔不等，肢体痉挛...更糟的是，术后仅3周，肿瘤就长回来了，左脚的隆起也越来越大....这一切的迹象都意味着Anna脆弱的生命进入了倒计时。

作为最后的尝试，医生再次对Anna肿瘤组织进行全基因组测序，看看是否有可用的靶向治疗方案。当检测结果出来的那一刻，医生兴奋的宣布，孩子有救了。

基因检测报告显示Anna存在特定的 TPM3-NTRK1融合。这是一种非常罕见的突变类型。2018年，一种名为 larotrectinib (拉罗替尼，Vitrakvi®; 代号LOXO-101) 的药物已震撼上市，能敲除由 TRK 融合产生的蛋白质，大幅击退癌症。全世界已有成千上万的肿瘤患者获益。

2019年2月，Anna开始接受拉罗替尼治疗（口服溶液，100 mg/m 2) 。这款药物的起效时间震惊了所有人，仅14 天出现迅速的临床改善，足底的肿瘤以肉眼可见的速度缩小。3周后，头颅 MRI 显示脑部病灶大幅缩小。在开始使用 larotrectinib 后 5 个月，足部病变已完全消退，胸部 CT 未显示肺部复发迹象！

这篇文献发表的时候，Anna已经 6 岁零 7 个月，接受 larotrectinib 治疗 2年，体内没有活动性疾病迹象，肿瘤带来的运动和认知功能正在逐渐好转。这款传奇药物为她打开了全新的人生。

（注：为保护患者隐私，文中部分使用化名，病情及治疗经过略有删减，想查看原文献的可以点击文末链接。）

一年260万？“天价”抗癌药拉罗替尼已在中国上市

相信看完Anna的案例大家都想知道，这究竟时款什么药物，适合哪些患者？如何接受治疗？

拉罗替尼带来这个治疗奇迹并不是个例，这个全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者：

1.IV 期肺癌

33岁的安娜·穆尼兹 (Anna Muniz) 接受拉罗替尼治疗后，她的扫描结果显示，体内已经没有任何活动性疾病的证据！

2.晚期肠癌

43岁的晚期肠癌患者M大婶手术后复发，盆腔长出10cm左右的大瘤子，腹膜上也出现了大大小小的转移灶，还出现了结直肠癌极晚期的症状--恶性腹水。接受拉罗替尼治疗后5周，最大的转移灶已经迅速从9.6cm缩小到3.9cm，近60%，其他病灶明显缩小，已经达到了手术根治的标准。手术后奇迹上演，M大婶竟然获得完全病理缓解，肿瘤全部清除！

3.致命脑瘤

Danika在4岁时确诊恶性程度很高的脑瘤，拉罗替尼治疗后持续缓解 18 个月，她又变回了一个普通的小女孩，放学后去上芭蕾舞课，游泳和在户外与小狗玩耍。

这样的案例数不胜数....

值得所有中国病友们振奋的是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！

研究证实，拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型，最常见的是：软组织肉瘤（STS [43%]，包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他 类型[25%]）、甲状腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和结肠直肠（7% ）等。因此，只要基因检测存在有NTRK融合，不管是什么类型的癌症，不论早期还是晚期，不论成人还是儿童，都可以尝试拉罗替尼。

（注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部4006667998申请是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。）

不得不说，拉罗替尼对于一些特定患者的临床效果惊人，但是患者最关心的价格又如何呢？

目前，口服胶囊形式的Larotrectinib在美国的定价为每月32,800美元，每年393600美元（约260多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价。国内的价格暂未公布。

值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代！目前拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者成功入组并接受抗癌新药治疗：

国内IV期肺癌患者徐女士，基因检测显示NCOR2-NTRK1融合，成功入组拉罗替尼在国内的临床试验，成为了国内首批吃螃蟹的幸运儿，免费接受这款药物的治疗，每年省下了超260万的治疗费！

更惊喜的是，这款药物真的让她创造了生存的奇迹！2020年3月，治疗6个月时，CT扫描显示徐女士的部分病灶明显缩小甚至消失了！截至文献发表时，徐女士依然接受拉罗替尼的治疗，状态良好。（注：为保护患者隐私，文中均为化名）

参考资料：Eliana M Caran，Fabricio T Romagnol，et al.Targeted Therapy Using the Selective Tropomyosin Kinase Receptor Inhibitor Larotrectinib in an Infant with Infantile Fibrosarcoma with a TPM3–NTRK1 Gene Fusion with Lung and Central Nervous System Metastases: Case Report.https://www./targeted-therapy-using-the-selective-tropomyosin-kinase-receptor-inhibitor_COR-2021-3-103#_